FDA的推迟给肌肉萎缩症药物带来了渺茫的希望

联邦卫生监管机构将花更多时间审查一种备受争议的治疗肌肉萎缩症的药物，该药物已成为有关患者获得实验性药物的争论的热点。

制药商Sarepta Therapeutics Inc.表示，美国食品和药物管理局(fda)将无法在周四之前就该药发布决定。虽然FDA没有对这种延迟发表评论，但延长的时间期限增加了监管机构最终批准该公司药物的可能性。

这家总部位于马萨诸塞州剑桥的公司表示，FDA监管机构表示，他们将“努力尽可能及时地完成他们的工作。”

该公司股价在午盘交易中飙升近17%，至21.56美元。

Sarepta的药物eteplirsen已经成为了那些被这种致命的遗传疾病折磨的患者和他们的家人的集合点，这种疾病会导致肌肉无力并最终丧失所有基本的运动能力。根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的数据，全球每3600名男孩中就有一人患有这种疾病，通常会在25岁之前死亡。目前还没有治疗这种潜在疾病的药物，尽管类固醇药物可以减缓肌肉退化。

华尔街认为，推迟上市是该药物前景的一个积极指标。但一些分析人士对这种解释提出了警告。

Leerink Swann的分析师Joseph Schwartz在一份研究报告中说:“我们想知道，FDA的延迟是否旨在确保该机构在拒绝申请之前充分考虑了每一个可能的利益相关者的意见。”他对Sarepta的股票评级为负面。

上个月，数十名家长、患者和医生参加了FDA会议，敦促该机构批准这种注射药物。尽管FDA的科学家们发表了压倒性的负面评论，发现几乎没有证据表明依替普里森对治疗这种疾病有效，但公众还是推动了这项研究。

最终，FDA顾问小组以7票对3票反对该药物的有效性，但有三名顾问弃权。FDA并没有被要求遵循这些建议。

Sarepta的药物被认为能产生一种叫做抗肌萎缩蛋白的蛋白质，这种蛋白质在肌肉纤维中起着关键作用。

然而，FDA发现该公司的研究存在许多问题，这使得很难确定该药物实际产生了多少抗肌萎缩蛋白，如果有的话，对患者有什么好处。该公司的初步研究仅包括12名患者，似乎显示抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的增幅不到1%。

FDA工作人员强调，该机构“强烈鼓励”Sarepta对其药物进行更大规模、更全面的研究，随机选择接受安慰剂的对照组患者，这被认为是研究设计的黄金标准。

Sarepta指出，在这类研究中，招募并跟踪大量患有罕见疾病的儿童是一项挑战。

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