肝癌药物索拉非尼延长生命的益处对许多患者来说并不现实

对于晚期肝癌，有一种被批准的药物被证明可以延长患者的寿命。但北卡罗来纳大学莱因伯格综合癌症中心的一项新研究表明，与之前临床试验中的患者相比，这种药物对可能患有更广泛的癌症和严重肝病的患者的效果明显较差。

在杂志中肿瘤学家在美国，研究人员报告称，一组美国联邦医疗保险(Medicare)患者的平均生存时间病人在sorafenib的III期临床试验中，使用sorafenib治疗的患者的平均生存期为3个月，显著低于近11个月的中位生存期。由于这种药物有严重的副作用，每月的费用超过1万美元，研究人员质疑这种药物对所有患者的价值。

“没有一种能让患者存活三个月的药物被认为能提供有意义的预期寿命，”资深作者汉娜·k·萨诺夫(Hanna K. Sanoff)说，他是医学博士，公共卫生硕士，北卡罗来纳大学莱因伯格分校成员，北卡罗来纳大学医学院医学系副教授，胃肠医学肿瘤项目部门负责人。“这并不意味着我们不应该开处方，但我们应该注意到更广泛的人群肝癌病人比里程碑式试验中的病人病情更重。我们的患者应该知道，他们承诺的近一年的生命可能并不是现实。”

美国食品和药物管理局于2007年批准sorafenib(商业上称为Nexavar)用于治疗晚期肝细胞癌。在一项III期临床试验中，晚期肝癌患者服用该药物的中位生存期为10.7个月，比未接受该治疗的患者多2.8个月。但Sanoff说，该研究中的患者身体状况也很好，他们的肝硬化水平也得到了很好的控制，肝硬化几乎普遍伴随肝癌。

萨诺夫说:“这种药物在一项临床试验中对身体健康的轻度肝硬化患者进行了测试。”“由于同时存在肝硬化，试验人群与普通肝癌患者之间的差距可能比其他一些癌症患者更大。”

在这项新研究中，研究人员分析了2008年至2011年间被诊断为医保保险的一组患者的生存数据。在接受索拉非尼治疗的1532名患者中，27%的患者的中位生存期为3个月，这在统计学上并不比未接受治疗的患者的生存期长。

他们得出的结论是，医疗保险人群的生存率较低可能是由于人口普遍病情较重。进一步的分析表明，研究中患有早期疾病的患者可能更有可能从服用这种药物中受益。

“我们需要质疑我们给谁开这种药，不仅因为从副作用的角度来看药物的成本，而且还因为实际的财务成本，”萨诺夫说。

在之前的研究中，研究人员发现，2014年所有可用的医疗保险D部分计划中药物的月平均价格为每月10811美元，研究合著者Stacie Dusetzina博士说，她是北卡罗来纳大学莱因伯格成员，北卡罗来纳大学Eshelman药学院和北卡罗来纳大学Gillings全球公共卫生学院的助理教授。

Dusetzina说，这个价格标签对患者来说可能意味着数千美元的自付费用，因为大多数计划在填写时要求至少分担25%的费用药物的处方。即使对于那些在医疗保险D部分中达到灾难性支出水平的患者(当他们预计自付的金额减少时)，他们仍然需要每月为每次处方支付540美元。

“这显然会给很多病人带来经济上的挑战，”Dusetzina说。“这强调了一个事实，即如果我们想真正了解癌症疗法的价值，在试验之外建立疗法的有效性是复杂的，但很重要。将治疗的好处转化为‘现实世界’并不总是那么容易。”

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