科学家先驱突破乳腺癌治疗方法

这一进展可能导致新一代药物精确治疗一系列疾病，斯克里普斯研究所(TSRI)佛罗里达校区的科学家们首次设计了一种候选药物，可以减少动物模型中肿瘤细胞的生长，这是最难以治疗的癌症之一——三阴性乳腺癌。

“这是采取遗传序列和设计有效工作的药物候选人的第一个例子动物模型针对三负乳腺癌TSRI教授Matthew Disney说。“这项研究代表了在精密医学，因为这种分子只杀死表达致癌基因的癌细胞，而不是健康细胞。这些研究可能会改变识别先导药物的方式——通过使用疾病的基因组成。”

该研究是在2016年5月9日那周出版之前在线发表的美国国家科学院院刊，表明迪士尼实验室的化合物，称为Targaprimir-96，触发器乳腺癌细胞通过程序自杀细胞死亡通过精确靶向点燃癌症的特定RNA。

对毒品候选人短切

虽然精确医学的目标是确定有选择地影响致病生物分子的药物，但这一过程通常涉及耗时且昂贵的高通量筛选，以测试数百万种潜在药物毒品候选人确定那些影响兴趣目标的少数几个。迪士尼的做法消除了这些屏幕。

这项新的研究使用了实验室的计算方法，称为informa，该方法专注于开发结合RNA折叠的设计化合物，特别是microRNAs。

MicroRNA是在所有动物和植物细胞内工作的短分子，通常用作一个或多个基因的“调光开关”，与这些基因的转录物结合并防止蛋白质产生。一些microRNA与疾病有关。例如，MicroRNA-96是新研究的目标，通过劝阻程序的细胞死亡来促进癌症，这可以摆脱延伸失控的细胞体。

在新的研究中，药物候选物在21天的治疗过程中在动物模型中进行了测试。结果表明，MicroRNA-96的产生降低，增加了编程细胞死亡，显着降低了肿瘤生长。由于TargapRimir-96在其靶向中具有高度选择性，因此健康的细胞不受影响。

相比之下，迪士尼指出，一种典型的癌症治疗方法是瞄准并杀死目标细胞不加选择地服用，往往会导致副作用，使患者难以忍受这些药物。

“在未来，我们希望将这种策略应用于靶向其他疾病的RNA，这范围从Zika和埃博拉等重要病毒病原体中的不可治生的癌症，”研究助手Sai Pradeep Velagapudi，这项研究的第一作者和成员迪士尼实验室。

---

---