西尔维斯特研究人员开发新的疾病模型来研究多发性骨髓瘤

迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心的研究人员开发了一种动物模型，使他们能够更好地理解导致多发性骨髓瘤(一种浆细胞血液学癌症)发展的机制，以及有时伴随其发生的淀粉样变。这项研究发表在该杂志上科学报告。

“多发性骨髓瘤是美国第二常见的恶性血液病，它是一种非常复杂的疾病，”Sylvester主任、该研究的资深作者Stephen D. Nimer医学博士说。“到目前为止，还没有恶性浆细胞疾病的动物模型，使我们能够研究它们的逐步进展，并充分了解复杂的细胞机制。现在我们有了一个合适的疾病模型，我们将能够更有效地研究多发性骨髓瘤以及潜在的治疗方法。”

多发性骨髓瘤每年影响3万多名美国人，男性比女性更普遍。虽然多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的，但它是可以治疗的，5年生存率约为47%。在多发性骨髓瘤患者中，异常浆细胞积聚在骨髓中，干扰正常血细胞的产生。多发性骨髓瘤还会导致肾衰竭、骨质破坏和感染的倾向。

新动物模型来自纽约西尔维斯特和纪念斯隆凯特琳癌症中心的一组研究人员杂交了两只转基因小鼠:缺乏Mef基因的小鼠和Rad50基因突变的小鼠(Rad50s)。Mef，也被称为Elf4，是一种转录因子，最初在Nimer实验室克隆，已知它既能促进也能抑制癌症的形成。Rad50是多种应激诱导DNA损伤传感器的组成部分，调控细胞内DNA损伤反应通路。

“在这项研究中，我们发现70%的生成小鼠死于多发性骨髓瘤或其他与多发性骨髓瘤相关的各种症状的浆细胞肿瘤，”西尔维斯特的副科学家、该研究的第一作者、医学博士Takashi Asai说。“我们还发现，除了Mef之外，这些小鼠的表型与特定癌基因的激活或特定肿瘤抑制因子的失活无关。”

“尽管多发性骨髓瘤患者的预后有了很大的改善，但它仍然是一种不治之症，尽管有新的治疗方法，”Nimer说。的几种动物模型多发性骨髓瘤已被报道，包括人类骨髓瘤细胞模型。然而，这些模型并不能完美地模拟人类疾病。开发更可靠、更准确的动物模型，帮助我们更好地了解骨髓瘤，并测试新的治疗方法，将使我们在通往治愈的漫长而富有挑战性的道路上更上一层楼。”