有希望的新药可以帮助治疗脊柱肌肉萎缩

据研究，美国每40人中大约一个人是负责脊髓肌肉萎缩（SMA）的基因的载体，这是一种导致肌肉随着时间的推移而减弱的神经变性疾病。密苏里大学的研究人员于2014年4月开发了一个新的分子，发现在表现出SMA的动物模型中具有高度有效。现在，测试该化合物的测试导致小鼠与疾病更好的预后，以及潜在的药物的可能性，这些药物将改善SMA患者的结果。

“我们的团队一直在微调SMA的潜在治疗，”纽带生命科学中心的调查员和兽医学院兽医遗传学教授的调查员表示，“克里斯洛森说。“这是一种称为反义寡核苷酸的分子，或者是基本上是结合基因中特定序列的合成核酸的合成串。”

在受SMA影响的个体中，生存电动机神经元-1（SMN1）基因突变，缺乏处理有助于神经元功能的关键蛋白质的能力。控制行走或甚至抬起手臂的肌肉经常受到深刻的影响以及呼吸很重要的肌肉。幸运的是，人类具​​有众所周境的拷贝基因，称为SMN2，然而，SMN2通常仅制造少量的正确SMN蛋白。Lorson的复合目标SMN2并有效地“转动音量”，为SMN2进行，使其使其成为更多的正确SMN蛋白。

“我们目前的治疗有助于身体创造一个备用机制来打击这种疾病，并在仅在出生时只有13天到五个月的小鼠中的小鼠的生存，”Lorson说。“这种治疗有助于产生正确的SMN形式，这是唯一在非常低的水平下生产的形式。”

Lorson强调，他的实验室的成就并不承诺为SMA治愈，并且它不太可能是一个单一的化合物将解决全面的症状。然而，通过结合目前正在研究的疗法，Lorson表示，通过相结合的预后可能在地平线上。

这项研究的早期结果是有前途的。如果在未来几年内取得额外的研究，则可以在人类临床试验中测试这些化合物，希望希望为SMA开发新的治疗方法。

该研究“靶向脊髓肌萎缩中的内肾上腺抑制寡核苷酸的变质反义寡核苷酸的研究”最近被接受出版分子治疗，自然杂志。以前的资金来自curesma。在Lorson的实验室工作的这篇文章中的博士奥斯曼，博士奥斯曼和领导作者由Fightsma和Gwendolyn强大的基础资助。内容完全是作者的责任，不一定代表资金机构的官方意见。

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