新的靶向基因疗法可能改善肺气肿的治疗

研究人员开发了一种新的策略，使用肺部靶向基因疗法，可能会改善包括肺气肿在内的遗传疾病的治疗。

α -1-抗胰蛋白酶缺乏(AATD)是肺气肿最常见的遗传原因慢性肺疾病这导致了严重的发病率和死亡率。AATD是由遗传的单一基因突变引起的，影响了多达10万美国人。

目前对AATD患者的治疗包括每周静脉注射正常AAT蛋白——这是一种不方便、有创和昂贵的选择。传递一个正常的基因拷贝，称为基因治疗，是治疗包括AATD在内的一些遗传疾病的实验方法。由于AATD患者肺中AAT蛋白水平较低，波士顿大学再生医学中心(CReM)和波士顿医学中心的研究人员最近集中精力评估直接针对肺部的基因疗法是否有希望作为AATD的治疗手段。

通过实验模型，研究人员将一份正常基因拷贝到肺细胞中，发现这种被纠正的基因在肺细胞中至少持续了一年。这些发现发表在杂志上分子疗法-方法和临床发展．

此外，研究表明，肺部和肝脏的多种细胞类型都受到这些变化的影响，一旦正常基因与DNA结合，正常的α - 1抗胰蛋白酶蛋白就会大量产生，足以减轻肺部疾病的严重程度。

“这些结果支持转基因直接传递到肺作为一种潜在的替代方法来实现开发AATD基因疗法的目标，”通信作者Andrew Wilson解释说，他是BUSM的医学助理教授，也是BMC的肺、过敏、睡眠和危重症医学系的医生。