具有新基因治疗遗传性神经变性疾病的新基因治疗方法

一种新的基因治疗方法，旨在取代患有遗传性神经变性障碍患者Tay-Sachs和Sandhoff疾病的酶的酶成功地将治疗基因递送至治疗小鼠的大脑，恢复酶功能，并将存活率延长约2.5倍。在发表的两篇文章中讨论了这些有前途的疗法用于开发类似基因疗法和靶向脑疾病的有前途的结果。人类基因治疗。

两项研究都证明了在临床前模型中基因转移的可行性和有效性。这些文章的标题是“新型载体设计和六氨基氨基氨酶Varieant使自互补的腺相关病毒用于治疗Tay-Sachs疾病”，由Karumuthil-Melethil等;和“使用SCAAV9.47载体的六氨基氨基氨基氨基氨基酶变体的全身基因转移校正Sandhoff小鼠的GM2神经节育病”，由Osmon等人。

北卡罗来纳大学北卡罗来纳大学史蒂文·雷亚尔（Jagdeep Walia）和Jagdeep Walia（加拿大金斯敦），带领一支来自劳动和多伦多大学（加拿大），新希望研究基金会（北奥克斯，MN）的研究人员团队。曼尼托巴大学（加拿大温尼伯）成功开发专业的腺相关病毒（AAV）载体，该载体旨在为在Tay-sachs和酶的酶的酶的部分进行α和β亚基的基因编码Sandhoff小鼠分别。小说基因转移经静脉注射的载体能够将治疗基因传递到大脑和脊髓，这是作用的靶点。

“这项重要的概念证明研究揭示了关于这类疾病的RAAV载体的最佳设计的重要信息，”主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长教授Provost，和行政副校长，马萨诸塞大学医学院，伍斯特，MA。

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