科学家开发基因疗法治疗肌肉萎缩

华盛顿州立大学的科学家丹·罗杰斯和他的合作者保罗·格雷戈里维奇的一项发现可以挽救数百万肌肉萎缩症患者的生命。

该团队历时四年的研究成果是一种新的基因治疗方法。该作品于2007年7月20日出版科学转化医学该杂志是美国科学促进会的期刊。

“慢性病影响了世界上一半以上的人口，”罗杰斯，动物科学教授和华盛顿肌肉生物学中心主任。“大多数疾病都伴随着肌肉浪费。

“它发生慢性感染，肌营养不良症他说。“大约一半死于癌症的人实际上是死于癌症肌肉浪费，在那里没有一个疗法，解决了它。

家庭历史激发搜索治疗

“我有强烈的动机为此做点什么，不仅仅是发表研究结果，”罗杰斯说，他与澳大利亚贝克IDI心脏和糖尿病研究所的格雷戈里维奇合作。"我的父亲死于恶病质，"癌症引起的消耗性疾病，"我的侄子患有杜氏肌营养不良症，一种不治之症，可能会在他十几岁时夺去他的生命。

罗杰斯说:“有些人尝试开发肌肉萎缩的治疗方法，但都失败了。有些药物甚至造成了严重的安全问题。”我们有针对性的方法只影响肌肉，完全避免了这些问题，这就是为什么我们认为我们有一个解决方案。”

在这篇论文中，该论文的第一作者、格雷戈里维奇的博士后凯瑟琳·温班克斯(Catherine Winbanks)详细描述了研究人员是如何在健康老鼠身上建造肌肉，并防止骨骼和骨骼的流失的心肌在肿瘤的小鼠中。

激素的肌肉浪费效果被堵塞

在恶病皂中，肿瘤分泌引起的激素肌肉恶化;实际上，身体吃掉了自己的肌肉，导致虚弱、虚弱和疲劳。

“很多人都杀死了很多人并不是骨骼肌的丧失，而是心肌，”罗杰斯说。“心脏字面上萎缩，造成心力衰竭。”

研究人员长期以来试图阻止这个过程，但却没有找到安全的方式。这是因为引起浪费的激素 - 特别是一种叫做肌肉素的天然存在的激素 - 在身体其他地方发挥重要作用。

罗杰斯和格雷戈里维奇需要一种方法来阻止肌肉生成抑制素，但仅限于肌肉。他们的解决方案是:一种腺相关病毒——一种专门针对心脏和骨骼肌。

病毒提供一小块DNA - 一种称为Smad7-的信号蛋白肌肉细胞。然后Smad7阻断称为Smad2和Smad3的两个信号蛋白，其被肌肌肤和其他肌肉浪费激素激活。通过阻止这些信号，Smad7停止肌肉的崩溃。

“Smad7是身体的自然突破，通过抑制抑制剂，您可以构建肌肉，”罗杰斯说。

对于恶病质患者，这样的治疗可以大大增加他们的生存机会。

“而不是有一年来打击癌症，你有10或15，”罗杰斯说。

启动致力于开发商业药物

2015年，罗杰斯成立了AAVogen公司，该公司将把这一发现开发成一种商业药物AVGN7。

他一直在与WSU商业化办公室的技术许可助理，在专利，启动资金和禽源招聘中合作。利用来自WSU的商业差距基金奖的资金，Rodgers的实验室将确定AVGN7的最低有效剂量。

“我们希望将WSU发现变成真实世界，”ong说。“丹是一位非常繁忙的科学家，所以我们很自豪能够帮助他和Aavogen与合适的人联系。”

“我为一个旨意形成了这家公司：将科学转移到社会中，看到它应用，”罗杰斯说。“WSU的商业化办公室为此努力而宝贵。

“现在我们有了一家有潜力拯救很多生命的公司，”他说。

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