干细胞疗法治疗神经发生疾病的进展

治疗干细胞直接进入中枢神经系统（CNS）是治疗溶酶体储存疾病（LSD）的神经效应的有希望的新方法，该组是至少50种不同的单一遗传疾病。翻译在LSD的动物模型中开发的干细胞疗法，以有效的人类治疗仍面临着重大的挑战，这些挑战是在文章中描述的人类基因治疗。

题为“溶酶体储存疾病中枢神经系统干细胞疗法的文章（在线.liebertpub.com/doi/full ... 10.1089 / hum.2016.088）“是Luigi Naldini，MD，San Raffaele Telethon研究所的Luigi Naldini，MD，意大利米兰的San Raffiins Telethon研究所的Shigi Naldini，MD编辑的Shep Cell Gene治疗的一部分。一个特别的”上行-Down“打印问题将于10月份在Esgct / Isscr佛罗伦萨分发。

Coauthors Faez Siddiqi和费城儿童医院John Wolfe，以及宾夕法尼亚大学（Philadelphia，PA）的Perelman医学和兽医学院，讨论了可用于治疗神经疾病的不同类型的干细胞。他们回顾了最新的研究，并描述了工程师神经干细胞正在进行的努力，并将其送到CNS，以优化其LSD患者的脑中的治疗能力。

“用于影响大脑的先前可染色的溶酶体储存障碍的干细胞疗法继续进展，为患者和家庭提供新的希望，”Cellent，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和Dean教授（）编辑Provost，和行政副校长，马萨诸塞大学医学院，伍斯特，MA。“许多啮齿动物研究已经证明了直接注射干细胞的概念可以将这些疾病的逆转，这些疾病不受酶替代疗法可治疗。博士审查。Siddiqi和Wolfe对展望和局限提供了现实和全面的评估这种方法，”

本出版物报告的研究得到了国家卫生大学奖项NS088667和培训授予NS007413的支持。

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