药物减少肿瘤硬化复合体儿童的癫痫发作频率
在一次国际研究中,药物卓越司已被证明可显着降低治疗癫痫患者癫痫患者的癫痫发作频率,导致大脑和其他重要器官中的畸形和肿瘤的遗传疾病。
第3阶段研究,在线发布柳叶瓶是最新的,表明血血管司的有效性在减缓TSC患者中的细胞生长减缓。
“中位数减少了癫痫发作频率辛辛那提儿童医院医院医疗中心的TSC诊所的创始主任David Franz(David Franz)说,患者对血尿症患者的低剂量方案和近40%以上的患者超过29%该研究的高级作者。“在基线,近一半的患者患有六个或更多以前的抗癫痫药物的治疗失败。”
该研究的牵头作者是Jacqueline法国,MD,在NYU Langone的综合性癫痫中心的癫痫癫痫癫痫患者和翻译研究与临床试验主任。
III期研究是在366名患有25个国家的TSC和癫痫患者中进行的研究,他们随机分配给安慰剂,低剂量的血尿症或更高剂量。患者在2至65岁的年龄范围内。
严重的不良事件发生在3%的患者中,接受安慰剂的患者和14%的人接受低剂量或高剂量的everolimus。根据Franz博士的说法,据Franz博士称,导致该研究导致该研究中停止的严重不良事件和事件的数量与先前对埃弗洛米斯的研究结果一致。
先前已被证明埃莫米斯在TSC患者的肾脏中降低了子依赖性巨型细胞星形细胞瘤(低级晶粒肿瘤和血管瘤(非癌瘤)的体积。它也已被证明可以改善皮肤病变的外观耐心用tsc。
与TSC中的过度活跃的细胞生长相关的相同的MTOR途径也涉及其他癌症和神经系统条件,例如阿尔茨海默病,2型糖尿病,帕金森病,亨廷顿的疾病和自闭症。这使得MTORIMUS是MTOR抑制剂,潜在的候选人治疗这些mTOR相关疾病的潜在候选者。
美国近50,000名儿童和成人以及世界各地的一百万人与TSC一起生活。辛辛那提儿童的TSC诊所被认为是世界上最大的诊所。多学科诊所团队遵循1,000多名儿童和成年人,具有肺结核硬化,并管理疾病的各个方面。
埃弗洛姆斯是诺华州的销售,为该研究提供了药物和财务支持。此外,一些研究作者是诺华州的员工。
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