FDA OKS第一次肌营养不良药物;等待证明它有效

在患者和医生推动主要未经证实的药物的强烈的公共活动之后，周一向联邦监管机构批准了初期批准的肌营养不良药物。

尽管食品和药品管理局官员的内部纠纷最终，但最终必须由原子能机构首席解决的内部争议。一些员工表示，毒品劳动的证据几乎没有证据。在患者家庭，政治家和医生的官员面临直接请求的高赌注决定。

FDA批准Sarepta Therapeutics的Exondys 51治疗一种罕见的杜氏肌萎缩症，这是一种影响男孩的致命遗传性疾病。公司官员表示，这种药物每年的成本约为30万美元。和其他高成本特殊药物制造商一样，Sarepta表示将提供经济援助，帮助家庭获得这种药物。

这是第一个对退行性病症的FDA批准，导致肌肉无力，失去运动和最终死亡。

批准是基于仅12名男孩的公司学习。原子能机构需要糖结构进行较大的研究检查exondys 51是否导致患者的运动和功能改善。如果研究未能显示它有所帮助，FDA表示可以撤回药物。

根据国家健康机构，Duchenne的肌营养不良是一种罕见的疾病，影响每3,600名男孩每3,600名男孩，通常造成25岁的死亡。

新药靶向遗传突变，影响约13％的杜南患者。以前没有美国批准的药物来对抗这种疾病，尽管类固醇药物被用来减缓肌肉力量的丧失。

Pat Furlong，一个病人的倡导者失去了两个儿子的疾病，称为“非凡的胜利”。

“我认为这是一项合作努力，展示了FDA，公司和患者社区可以共同努力，并正在改善患者的生活，”父母项目肌营养不良，非营利组织肌营养不良症曾说过这有助于提供与该研究相关的旅行和其他费用。

FDA在加速批准方案下清除了SAREPTA的药物，保留用于尚未确认的早期结果的药物。该药物作用于患型染素的蛋白质，在肌纤维的生长中起作用。12患者的研究表明，在某些患者中，在某些患者中，患营养不良蛋白“合理可能预测”的益处增加，在其公告中表示

“加速批准使得该药物可根据初始数据对患者提供此类药物，但我们急切地等待通过确认临床审判更加了解该药物的疗效，”FDA的药物中心主任Janet Woodcock博士说。

在4月份的公开会议上，外部专家小组不支持毒品的批准，投票7-3表明它没有表现出治疗疾病的有效性。FDA不需要遵循其咨询面板的建议，但经常是。

最终裁决是由FDA专员罗伯特卡夫博士制定的。据宣布发布到FDA网站的代理商备忘录，Califf表示，尽管其他几家机构人员反对，他将推迟伍德科克的“判决和权威”来批准该药物。

FDA工作人员在4月的会议上表示，他们“强烈鼓励”SAREPTA对其药物进行更大，更全面的研究，随机选择的对照组接受安慰剂的患者被认为是研究设计的黄金标准。

华尔街分析师称审批决定令人惊讶和令人困惑。

“最终，它似乎，FDA向患者倡导者和其他要求提供安全和潜在有效的药物的其他人鞠躬致力于外部压力，”Leerink Swann分析师Joseph Schwartz表示，在投资者的一份记录中。

周一周一患锡养糖股股价上涨73％以上，在常规交易中收于48.94美元。该公司位于马萨诸塞州剑桥。

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