血液干细胞的基因编辑可以纠正导致疾病的突变
基因编辑技术的最新进展允许对致病突变进行靶向修复，可应用于造血干细胞，有可能治愈各种遗传性和先天性疾病。基因编辑可以克服与基因添加疗法相关的许多障碍，但这个年轻的领域在准备用于人体测试之前仍然面临许多挑战，正如发表在《评论》杂志上的一篇文章所讨论的人类基因治疗。
《人类造血干细胞和祖细胞的基因编辑:前景和潜在的障碍》是《生物医学工程》关于干细胞基因治疗的联合特刊的一部分人类基因治疗和干细胞与发育嘉宾编辑:Luigi Naldini，医学博士，科学主任，San Raffaele Telethon基因治疗研究所，米兰，意大利。2016年10月，ESGCT/ISSCR佛罗伦萨大会将发行“倒置”特刊。
Kyung-Rok Yu, Hannah Natanson和Cynthia Dunbar，国立卫生研究院，Bethesda，医学博士，描述了早期的基因添加策略和他们遇到的障碍是如何影响了当前基因编辑方法的发展的。作者提出了最先进的基因编辑技术和潜在的应用这些新技术来修复基因缺陷造血干细胞然后在人体临床试验中测试这些策略。
“基因编辑是基因治疗中最热门的新技术。利用这种方法对造血干细胞进行基因修饰祖细胞麻省大学医学院医学教育教授、院长、教务长和执行副校长Terence R. Flotte博士说。“这篇由美国国立卫生研究院邓巴博士的小组撰写的综述对这种方法的最新进展和目前的局限性进行了非常深刻的分析。”
进一步探索
更多信息:Kyung-Rok Yu等。人类造血干细胞和祖细胞的基因编辑:前景与潜在障碍，人类基因治疗(2016)。DOI: 10.1089 / hum.2016.107
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽·安·利伯特公司
引用:血液干细胞基因编辑可以纠正导致疾病的突变(2016年9月23日)，2021年4月28日从//www.puressens.com/news/2016-09-gene-blood-stem-cells-disease-causing.html检索
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