这项研究可能预示着肌肉萎缩症的新治疗方法

新的研究表明，皮质类固醇除草剂是对杜南肌营养不良的安全有效治疗。在本月在期刊上出现的发现神经学，可以为疾病的第一个美国批准治疗铺平道路。

”杜氏营养不良症肌肉萎缩症罗彻斯特大学医学中心(URMC)神经学家Robert Griggs医学博士说，他是这项研究的主要作者。“这项研究表明，迪拉唑科特可能是一种重要的治疗手段，可以延缓病情的进展疾病。"

杜氏肌萎缩症(DMD)是一种几乎只存在于男孩的疾病。该疾病的特点是肌肉无力，开始出现在年轻时，并迅速发展，导致严重残疾。患有这种疾病的男孩通常会在9岁或10岁时因为腿部无力而坐上轮椅。这些症状最终会扩散到身体的其他部位，包括心脏和负责呼吸的肌肉，这种疾病通常会在患者十几岁时致命。据估计，美国有2.8万人患有这种疾病。

虽然目前没有批准的DMD批准治疗，但皮质类固醇泼尼松通常使用“OFF标签”来治疗条件。几个研究开始于由格里格斯和他的同事超过20年前的研究开始，表明每日使用皮质类固醇可以增加肌肉肿块和DMD患者的缓慢肌肉变性，延长其行走和保存呼吸功能的能力。然而，许多DMD患者在美国没有规定的皮质类固醇，主要是由于关注副作用儿童长期吸毒的危险。

虽然Deflazacort被批准用于欧洲和其他地方来治疗DMD，但该药物从未经历过美国食品和药物管理局（FDA）的批准过程。对国外的研究表明，与其他皮质类固醇相比，它是有效的并且具有更少的副作用，即较小的相关性体重增加。

上世纪90年代中期，defazacort在美国参与了3期临床试验。然而，在试验完成后不久，赞助该研究的公司对该药物失去了兴趣，研究结果从未发表，获得FDA批准的努力也被放弃。

在患者及其家属的敦促下，格里格斯和其他人花了几十年时间试图获得原始研究数据。在这期间，另一家公司——马拉松制药公司——获得了deflazacort的使用权，并开始了争取FDA批准该药物的新努力。研究人员无法从最初的临床试验发起者那里获得数据，最终不得不根据每个研究地点收集的信息，费力地重建研究结果。这些数据构成了新的神经学研究的基础。

该研究涉及196名DMD患者，表明Deflazacort是安全的，有效地保存的肌肉力量，并且与泼尼松的重量增长无关。

该研究的数据是目前在FDA之前待使用的两种新药物应用的基础，用于处理DMD。如果批准，Deflazacort是第一个药品在美国制裁以治疗疾病。

Griggs还领导了另一项国际研究，通过建立一个普遍有效的护理标准，寻求解决DMD患者目前接受的护理的多样性。这项名为for-dmd.（找到杜南肌营养不良症的皮质类固醇的最佳方案），将确定日常类固醇治疗或替代方案是否在减缓疾病进展和管理副作用方面更有效。临床试验，将评估泼尼松和除虫的临床试验将遵循200名患者3-5岁。

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