对于LPLD的基因治疗，长期研究显示出缺乏频繁和严重的胰腺炎

接受单一治疗产品脂蛋白脂肪酶（LPL）后长达6年，患有衰弱的遗传疾病LPL缺乏（LPLD）的胰腺炎患者比在接受治疗前的胰腺炎发作较少。根据一项研究的研究人类基因治疗。

本文“用氧化铝钛合金脂肪植物的基因治疗的长期回顾性分析及其对脂蛋白脂肪酶缺乏诱导的胰腺炎的影响（10.1089 / hum.2015.158 online.liebertpub.com/doi/full……)，”由Daniel Gaudet领导的国际研究团队合著，Université de Montreal(加拿大)，学术医学中心和独特的BV，阿姆斯特丹，伊拉斯姆斯医学中心，鹿特丹(荷兰)，Chiesi Farmaceutici，帕尔马(意大利)，Denis Diderot大学，巴黎(法国)，北米德兰大学医院(英国)。

研究人员比较了19例明确的和可能的胰腺炎或急性腹痛的频率和严重程度病人基因前后相同的时间段治疗。他们报告说，单剂量的脂肪基因tiparvovec，旨在恢复LPLD患者的LPL活性，与较低频率和较严重的胰腺炎事件相关，因此，在6年的随访期间降低了医疗成本。

“作为历史上第一个EMA持有的临床基因治疗，Glybera占据了人类基因治疗史上的一个重要位置，”主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长教授，Provost，和行政副校长，马萨诸塞州医学院大学，伍斯特，马。“此处提出的6年后续数据证明，在临床前设置长期观察到的RAAV的长期持续存在于患者中也是如此。”

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