慢性髓系白血病精准医疗突破

格拉斯哥大学的科学家在治疗慢性髓系白血病方面取得了第二个重大突破——使用精确医学杀死了90%以上的慢性髓系白血病(CML)干细胞。研究结果今天发表在高影响力杂志上癌症的发现．

CML是一种罕见的血癌。当血液正常时，一个人就会患上CML干细胞转化为白血病干细胞或CML干细胞。这些CML干细胞会产生大量的白血病细胞，如果不及时治疗，就会致命。

目前,CML病人用酪氨酸激酶抑制剂处理，也被称为TKIs。单独治疗TKIs患者很少能治愈疾病，但会抑制其进展。因此，许多患者需要终生服用TKIs。但这些药物价格昂贵，对一些患者可能会产生严重的副作用。据估计，在欧盟，目前有15万名CML患者，他们服用的TKIs每年总共花费50亿英镑。

TKIs不会杀死导致疾病的CML干细胞，格拉斯哥大学的研究人员多年来一直在寻找杀死CML干细胞的方法。由格拉斯哥大学癌症科学研究所的David Vetrie博士和Tessa Holyoake教授领导的研究小组相信，他们已经发现了一种新药，可以通过杀死CML干细胞来治愈CML。

这种药物通过抑制一种名为EZH2的蛋白质的活性发挥作用。EZH2先前已被证明对其他类型癌细胞的存活很重要，但此前从未在CML中进行过研究。

格拉斯哥Wolfson Wohl癌症研究中心的David Vetrie博士说:“这项基于7年实验工作的发现是一个很好的例子精密医学——找到只针对我们想要杀死的CML干细胞，而不伤害正常细胞的药物。”

“有一种新药，我们可以同时给患者使用TKI，这是临床的一个理想情况——TKI杀死大多数CML细胞，我们相信EZH2抑制剂将杀死剩余的CML干细胞。”

这篇论文的第一作者玛丽·斯科特博士补充说:“我们的目标是将这种药物用于临床试验CML患者。目前在其他形式的血癌中使用EZH2抑制剂的临床试验显示了一些有希望的早期结果。这种药物以药片的形式服用，非常安全，副作用最小，非常适合CML诊所。”

6月初，位于格拉斯哥的保罗·奥戈尔曼白血病研究中心的霍利亚克教授的团队在杂志上发表了报告自然一种完全不同的药物组合对CML干细胞也非常有效。

Holyoake教授说:“这篇论文和我们之前在《自然》杂志上发表的论文的发现表明，格拉斯哥大学的研究团队正在不知疲倦地寻找新方法，以确定一系列可以杀死CML干细胞的药物。”

“没有两个CML患者对药物的反应是相同的，所以我们开发一系列潜在的新疗法，以最大限度地提高有朝一日所有CML患者被治愈的机会，这是很重要的。”我们的直接目标是将我们在两篇论文中报道的药物进行单独的临床试验。”

Bloodwise的患者体验主任戴安娜·朱普说:“近年来，由于研究，这种曾经致命的白血病已经转变为大多数患者可以控制的疾病。

“然而，仍有一些患者对目前的药物没有反应或产生耐药性，许多人会出现副作用，严重影响他们的生活质量。这些有希望的发现可能会导致针对导致这种疾病的癌症干细胞提供永久性治疗的药物，这是一个非常令人兴奋的前景。”

英国癌症研究中心的高级科学信息官员Áine McCarthy博士说:“我们知道当癌症复发后就很难治疗，患者存活的机会也会减少。这就是为什么像这样的早期研究是令人兴奋的，因为它已经确定了一种新的方法，可以靶向和杀死白血病细胞后留下的治疗有时还会导致疾病复发下一步将在患者身上进行临床试验，以确定这种组合是否有效和安全。”

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