动物研究表明，阿尔茨海默病可以用基因疗法治疗
研究人员通过一种病毒将一种特定的基因传递到老鼠的大脑中，阻止了老年痴呆症在老鼠身上的发展。
来自伦敦帝国理工学院的科学家们的早期发现为这种疾病的潜在新疗法开辟了道路。
这项研究发表在杂志上美国国家科学院院刊在美国，该团队使用一种改良病毒将一种基因传递到脑细胞。
该研究由英国阿尔茨海默氏症研究中心和欧洲研究委员会资助。
该团队此前的研究表明，这种名为PGC1 - α的基因可能会阻止实验室细胞中一种名为淀粉样β肽的蛋白质的形成。
淀粉样β肽是淀粉样斑块的主要成分，淀粉样斑块是阿尔茨海默症患者大脑中发现的粘性蛋白质团块。这些斑块被认为是触发脑细胞死亡的原因。
阿尔茨海默症影响着英国约52万人。症状包括失忆、思维混乱、情绪或性格变化。全球有4750万人患有痴呆症，其中阿尔茨海默氏症是最常见的一种。
虽然目前的药物可以帮助治疗这种疾病的症状，但目前还无法治愈。
这项研究的资深作者、来自帝国理工医学院的Magdalena Sastre博士希望，这项新发现有一天能提供一种预防这种疾病的方法，或在早期阶段阻止它。
她解释说:“虽然这些发现还很早期，但已经表明了这一点基因治疗可能对病人有潜在的治疗作用。有许多障碍需要克服，而目前唯一的传递基因的方法是通过直接向大脑注射。然而，这项概念证明研究表明，这种方法值得进一步研究。”
实验中使用的改良病毒被称为慢病毒载体，通常用于基因治疗，来自医学系的研究合著者Nicholas Mazarakis教授解释说:“科学家利用慢病毒感染细胞的方式来生产改良版本的病毒，并将其传递基因为特定的细胞。它被用于治疗从关节炎到癌症等一系列疾病的实验。我们以前曾在临床试验中成功地使用慢病毒载体将基因送入帕金森病患者的大脑。”
在这项新的研究中，研究小组将含有PGC-1 - α基因的病毒注射到大脑的两个区域老鼠容易患阿尔茨海默症
研究的目标区域是海马体和皮层，因为这两个区域是阿尔茨海默病中最先形成淀粉样斑块的区域。
海马体的损伤会影响短期记忆，导致一个人忘记最近发生的事情，比如一段对话或他们早餐吃了什么。海马体也负责定位，损伤会导致一个人在熟悉的旅途中迷路，比如从商店开车回家。
与此同时，大脑皮层负责长期记忆、推理、思考和情绪。损坏会引发抑郁、在结账时不知道该给多少钱、不知道怎么穿衣服或不知道怎么做一道熟悉的菜谱等症状。
这些动物在阿尔茨海默病的早期阶段接受治疗，当时它们还没有形成淀粉样斑块。4个月后，研究小组发现，接受该基因的小鼠体内的细胞数量非常少淀粉样斑块相比之下，未接受治疗的小鼠大脑中有多个斑块。
此外，接受治疗的老鼠在记忆任务中的表现与健康的老鼠一样好。这些任务包括挑战，比如把老鼠笼子里一个熟悉的物体换成一个新的。如果老鼠有一个健康的记忆力，它们会探索新物体更长的时间。
该团队还发现没有损失大脑细胞在接受基因治疗的小鼠的海马体中。除此之外，接受治疗的小鼠的神经胶质细胞数量也减少了。在阿尔茨海默病中，神经胶质细胞会释放有毒的炎症物质，导致进一步的细胞损伤。
由基因编码的蛋白质PGC-1 -参与体内的代谢过程，包括调节糖和脂肪代谢。
萨斯特雷博士补充说，来自不同机构的其他研究表明，体育锻炼和红酒中发现的复合白藜芦醇可能会增加PGC-1 - α蛋白的水平。然而，白藜芦醇只被发现作为药片有好处，而不是在葡萄酒中，因为酒精抵消了任何好处。
研究小组认为，在疾病的早期阶段，也就是最初症状出现的时候，注射这种基因是最有益的。
萨斯特雷博士说，他们现在希望探索将他们的发现转化为人类治疗。“我们还需要数年时间才能将其用于临床。然而，在一种患者迫切需要新的选择的疾病中，这项工作为未来的治疗提供了希望。”
英国阿尔茨海默氏症研究中心的首席科学官大卫·雷诺兹博士说:“目前没有任何治疗方法能够阻止阿尔茨海默氏症损伤的发展，所以像这样的研究对于强调新的和创新的方法，带我们实现这一目标是很重要的。”这项研究为探索基因疗法作为阿尔茨海默病的治疗策略奠定了基础，但还需要进一步的研究来确定基因疗法是否安全、有效和实用地用于阿尔茨海默病患者。这些发现支持PGC-1-alpha作为开发新药的潜在靶点，这是在开发治疗这种毁灭性疾病的道路上迈出的有希望的一步。”
