药物的靶向肿瘤代谢进入临床试验

德克萨斯大学MD安德森癌症中心的癌症应用科学研究所(IACS)发起的第一个临床研究设计一种新型药物饿死癌细胞,大船公司- 10759。这项研究将招收急性髓系白血病(AML)患者和支持投资350万美元从白血病和淋巴瘤协会(那)治疗加速程序。最近美国食品和药物管理局批准开始临床研究是基于引人注目的活动在大船公司- 10759治疗AML的多个临床前模型。

“我们很高兴这个里程碑的临床试验,将带来一个全新的方法对于这个困难的疾病,赢得了白血病和淋巴瘤协会的支持,”朱里奥Draetta说,医学博士博士,MD安德森疗法开发主管。“我们希望我们很快就会看到病人承诺响应iacs - 10759我们临床前模型中观察到的。”

饥饿的恶性肿瘤

所有的细胞都依赖于两个过程来生成所需的能量生存:氧化磷酸化(OXPHOS)和糖酵解。大船公司- 10759干扰抑制OXPHOS线粒体内的分子机器之一。正常细胞可以通过将绕过OXPHOS抑制糖酵解;然而,IACS伊米莉亚di Francesco领导的研究小组,博士,副主任药用化学,和乔Marszalek,博士,生物学的带头人,确定一个高度有效的目标和具体的OXPHOS抑制剂癌症细胞无法补偿,和生存。

“大船模式强调我们需要深入了解药物的生物效应,“Draetta说。“我们想要增加的精确识别和开发新的分子,问关键问题的影响最相关的上下文中的任何新药。”

为此,Marszalek Di弗朗西斯科,伪造与滨Konopleva合作,医学博士博士,教授,白血病,谁能提供临床研究AML的专业知识和强大的模型。

团队已经确定子组在其他血液恶性肿瘤和各种固体癌症也可以容易OXPHOS抑制。“我们已经密切合作与几个MD安德森癌症载人登月项目团队开发IACS - 10759治疗依赖于氧化磷酸化的肿瘤患者有效,”菲利普说大船公司执行董事琼斯博士。

AML患者需要新的选择

Konopleva,临床试验,大约40%的年轻AML患者长期生存,而65岁以上患者的寿命下降约10%。AML与化疗联合治疗主要是几十年来,和病人结果没有改善在过去的40年。

那最近宣布其击败AML主试验,一个协作多站点,多臂机临床试验开发精密医学方法治疗AML患者。那样估计会有19950在2016年新增确诊AML,大多数成年人,约10430人死亡。

“那进攻AML,疾病,小的变化的标准护理在40多年,”李·格林伯格说,博士,首席科学官。“通过我们击败AML倡议和其他有前途的项目,这样非常创新的方法正在开发的MD安德森团队,我们希望改变范式的治疗这种致命的疾病。”