Ibrutinib在CLL中的作用:未证实的初治患者的附加疗效

Ibrutinib于2014年获批用于某些成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)的治疗，特别是作为二线治疗。2016年扩大了治疗指征。该药现在也被批准用于未接受治疗的患者。德国卫生保健质量与效率研究所(IQWiG)现在已经在一份档案评估中审查了这种药物是否有额外的益处。然而，这并没有得到证实，因为药物制造商没有提供适合于三个亚组患者中的任何一个的数据。

G-BA定义了三个研究问题

联邦联合委员会(G-BA)在其委员会中对三种治疗情况进行了区分，并为每一种情况指定了不同的适当比较疗法:对于可以选择化疗免疫疗法和氟达拉滨、环磷酰胺和利妥昔单抗(FCR)联合疗法也适用的患者，伊布替尼将与FCR进行比较。如果化疗免疫疗法是一种选择，但FCR不是，依布替尼将根据医生的选择与化疗免疫疗法进行对照试验。

第三个研究问题涉及未接受治疗的CLL患者，对他们来说化疗免疫治疗不是一个选择。在该患者组中，伊布鲁替尼与最佳支持护理(BSC)进行比较。平衡计分卡指的是尽可能最好的支持性治疗，为缓解症状和改善生活质量优化了个体患者。具有特异性突变(17p缺失、TP53突变)的患者不在本次评估的范围内，因为ibrutinib已被批准用于这些患者较长时间。

研究没有足够的相似度

对于第一个研究问题，档案中没有任何数据。对于第二组患者，FCR不是一个选择，制造商提供了间接比较的结果，因为没有直接比较的研究可用。

然而，在这些间接比较中，并不能保证研究有足够的相似性。特别是，各比较国各兵种的药物剂量各不相同，而且在一定程度上剂量太低。此外，部分患者的治疗不符合批准。此外，参与者在年龄和伴随疾病等不同方面存在差异。因此，不能排除治疗结果的差异完全是由于剂量或研究人群的差异造成的。

最好的支持性护理没有实施

对于第三个研究问题，制造商使用了直接比较研究。然而，它的结果不适合评估额外的好处，因为该研究也包括了可以选择替代化疗免疫疗法的患者。此外，比较组的所有参与者都服用了相同的药物。然而，这意味着治疗没有针对个别患者进行优化。

因此，档案中没有任何数据适合对这三个研究问题中的任何一个进行评估。因此，在扩大的治疗指征中也没有证明伊布替尼与各自适当的比较疗法相比的额外好处。

G-BA决定额外福利的程度

根据G-BA监督的《药品市场改革法》(AMNOG)，档案评估是早期效益评估的一部分。在档案评估公布后，G-BA进行评论程序，并对增加的福利的程度作出最后决定。

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