安全数据支持造血干细胞基因治疗的人类测试粘二糖I

广泛的生物安全性研究造血干细胞（HSC）基因治疗，旨在取代患者患有遗传疾病粘性症患者I（MPS I）的蛋白质不能产生，支持MPS I患者的干细胞基因添加方法的临床试验。根据一篇文章，源自这些研究的证据不仅表明HSC基因治疗是在小鼠中安全和良好的耐受性，而且可以产生足够量的缺失蛋白质，以影响患者的造血干细胞，以影响患者的造血干细胞。人类基因治疗。

题为“使用毒理学和生物分布良好的实验室实践研究”鼠和人造血细胞中慢病毒载体介导的慢病毒载体介导的慢病毒载体的安全性和耐受性和耐受性的临床前试验的临床前测试良好的实验室实践研究“是干细胞的特殊关节问题的一部分基因治疗在人类基因治疗和STEM CELLER＆DEMIVEL-MENT GOURIES编辑由Luigi Naldini，MD，San Raffaele Telethon Gene疗法研究所，米兰，米兰，意大利。一个特殊的“颠倒”打印问题将在10月份在Esgct / Isscr佛罗伦萨分发。

Ilaria Visigalli, Stefania Delai, Alessandra Biffi, Luigi Naldini and colleagues from San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, IRCCS San Raffaele Scientific Institute, and Vita Salute San Raffaele University (Milan, Italy), Glaxo Smith Kline R&D (U.K.), Sanofi (Montpellier, France), and Royal Manchester Children's Hospital (Manchester, U.K.), describe the lentiviral vector-based gene therapy approach they developed to deliver normal copies of the alpha-iduronidase (IDUA) gene, which contains a mutation in patients with MPS I, to HSCs. They assessed the safety of the HSC gene therapy method by studying the effects of IDUA gene transfer and production of the enzyme on human and mouse HSCs, and followed the modified HSCs and their progeny in treated mice.

“此组的成员以前表明慢病毒基因转移到造血中干细胞可以作为遗传疾病的疗法基因治疗的平台，“主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长教授，Progost，和行政副总理教授Massachusetts Medical School，伍斯特，马。“本研究设定了枢轴临床试验的阶段，以确定MPS I患者是否也可以通过这种方法成功处理。”

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