可注射生物疗法可显著降低甘油三酯
成年人每年体检时，医生通常会检查血液中脂肪细胞(即甘油三酯)的水平。甘油三酯是一种脂肪或脂质，在你进食时消耗掉，通常储存在脂肪组织中，以后作为能量来源使用。然而，有些人血液中堆积的脂肪本来应该储存在脂肪组织中，导致高甘油三酯。极高的甘油三酯会导致胰腺炎症——胰腺炎——而中度升高会增加患动脉粥样硬化等心脏病的风险。
今天，在2016年美国心脏协会科学会议上，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院转化医学和医学遗传学助理教授Richard Dunbar医学博士将介绍一项研究的早期数据，该研究评估了一种新的可注射生物药物治疗降低甘油三酯水平的使用。
“在这项研究中，我们测试了一种降低甘油三酯的新方法，使用一种可注射药物，抑制一种导致甘油三酯升高的特定蛋白质——ANGPTL3 (ANGPTL3)。正如预期的那样，抑制AngPTL3会导致甘油三酸酯水平与安慰剂相比，”邓巴说。“令人鼓舞的是，我们看到的滴剂种类似乎超出了目前口服药物的通常情况。”
研究人员进行了第一阶段的首次人体安慰剂对照双盲研究，以测试可注射生物药物Evinacumab的安全性和有效性，Evinacumab是一种专门用于抑制ANGPTL3的研究性单克隆抗体。来自41名参与者(其中32名接受Evinacumab治疗，9名接受安慰剂治疗)的结果显示，参与者对生物疗法的耐受性良好，仅报告了轻微的不良事件，包括7名参与者的头痛。在注射后至少5个月监测甘油三酯水平，在第4天看到最大降低。测试了6个剂量，在前三个剂量组中，甘油三酯降低了64%到73%。
邓巴说:“目前的药物，如贝特酸盐或处方鱼油，可以有效降低甘油三酯，但还有很多不足之处，每种药物只能降低20%至50%。”“验证一种能够将甘油三酯降低到远远超过这个范围的药物，无疑将把我们带到一个新的水平，特别是因为它可以与现有的口服药物结合使用，用于那些甘油三酯异常高的患者，这些患者通常无法通过我们的常规药物达到安全水平。随着PCSK9抑制剂的出现，人们也采取了类似的方法来降低某些胆固醇，这种抑制剂利用了类似的单克隆抗体机制。”
还观察到胆固醇的剂量依赖性降低，最显著的是来自低密度脂蛋白(LDL)的胆固醇，它被认为对动脉粥样硬化——斑块积聚和心脏动脉狭窄有重要作用。奇怪的是，这种药物还降低了高密度脂蛋白(HDL)的胆固醇——“好”胆固醇——与药物靶向AngPTL3蛋白的机制一致。
邓巴说:“尽管初步结果给了我们很大的希望，我们可以显著改善甘油三酯的管理，但要验证这种方法，还有很多工作要做。”“如果一切顺利，如果这种疗法进入临床实践，这项研究的意义是双重的。在短期内，大幅降低甘油三酯可能会降低胰腺炎患者的入院频率，而从长期来看，降低甘油三酯和相关胆固醇也有助于降低某些胰腺炎的风险心脏病．"
尽管研究小组指出，看到更多的关注是令人欣慰的甘油三酸酯虽然这些早期结果很有希望，但还需要更多的研究来评估更大患者群体的安全性和有效性，特别是多剂量的安全性和有效性。
