脑疾病的mRNA治疗黎明的曙光

阿尔茨海默病患者（AD）患有患者患有患有数百万人的进步性痴呆每年会影响全球数百万人，并对医疗保健服务施加相当大的压力。AD背后的机制尚不清楚，并且没有有效的治疗可用于充分解决疾病。

科学家知道一种特定的蛋白质，淀粉样蛋白β（Aβ），在AD患者中过度表达，并在斑块中积累脑，扰乱正常功能。此外，认为内存损耗与可溶性Aβ沉积物连接为不溶性Aβ斑块，渗透脑的关键部分。破坏这两种形式的Aβ之间的连接可以是解决广告的一种方式。一种能够降解Aβ的一种蛋白质是Neprilysin（NEP），但这需要通过基因引入的具有挑战性的过程引入大脑。

现在，东京大学的Keiji Itaka和同事通过将载nMRNA传递到多分工纳米摩尔载体内的大脑来促进一种安全的方式来引入鼠标大脑。他们的结果可能会使AD和其他脑病有针对性治疗剂新时代的曙光。

Nanomicelles是微小的自组装分子结构，可以在其核心中携带药物，只溶解在身体中靶位点时释放它们的负荷。在将mRNA释放到大脑细胞中，由Itaka的团队开发的纳米乳蛋白降解到无毒代谢物中，这意味着该程序的风险低于其他基因递送方法。

在测试实验室中的细胞培养物中的纳米摩尔载体后，研究人员通过直接输注到小鼠的大脑中的输液中试验其mRNA载体系统。他们发现，纳米乳蛋白成功地向所有靶组织引入了NEP mRNA，并且发现蛋白质水平升高到脑中。这导致Aβ浓度的显着降低 - 第一研究证明通过mRNA将治疗的治疗潜力进行治疗。

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