肝病在腺相关病毒载体的帮助下推进肝病的基因治疗

利用腺相关病毒(AAV)载体进行的肝脏靶向基因治疗治疗血友病等疾病，已经进入人体试验阶段。发表在《肝病》杂志上的一篇综合综述文章考察了持续技术改进以扩大基因治疗在治疗肝病方面的应用的潜力和其他临床挑战人类基因治疗。

在一篇文章“肝疾病腺相关病毒基因治疗”中，Lisa Kattenhorn和来自剑桥，MA的合作者提供了使用这种病毒特定载体靶向治疗基因取得的显著进展的历史背景肝。作者描述了临床前和临床研究，导致对AAV基因治疗的免疫反应更好地了解。此外，他们还探讨了未来的发展和当前挑战的领域，包括AAV自入立式基因治疗并尽量减少肝细胞癌的风险。

“以aav为基础的肝脏基因疗法已经成为血友病和先天代谢错误等遗传疾病的革命性新疗法的平台，”医学教育Celia and Isaac Haidak教授、院长和执行副校长、主编Terence R. Flotte说。马萨诸塞大学医学院，伍斯特，马萨诸塞州。“Kattenhorn博士及其同事的综述为该领域目前最优秀的知识提供了一个很好的概述。”

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