新的心成像测试确定淀粉样变性患者的预后改善

波士顿医疗中心（BMC）的研究人员报告说，新的心脏成像测试可以确定心脏淀粉样变性患者是否有望在干细胞移植后生存。他们通过分析超声心动图的结果来实现这一目标，这是一项评估心脏功能的标准超声测试。这些发现，发表在欧洲心脏期刊 - 心血管成像，可能会改变医生预测谁将从这种疾病中的干细胞移植中受益的方式。

轻链或AL淀粉样变性是一种罕见的疾病，当一种称为淀粉样蛋白的异常蛋白在包括心脏在内的器官中积聚时。没有明确的AL淀粉样变性治疗，但是治疗可以有助于限制淀粉样蛋白的进一步产生，并显着延长生存率。最有效的治疗方法结合了一种称为Melphalan的有效化学疗法和自体干细胞移植（ASCT）。通过这种治疗，患者的血干细胞收集，产生有毒的骨髓细胞淀粉样前体蛋白被摧毁，然后干细胞被重新引入。一旦患者接受干细胞移植，使用血液生物标志物和超声心动图来评估心脏的改善，对患者进行密切监测。

波士顿大学医学院（BUSM）和BMC的淀粉样变性中心在国际上被认为是淀粉样变性基础和临床研究的领导者，每年对400多名患者进行治疗。

“我们已经知道一段时间细胞移植通过超声心动图测量心脏功能。表现出改进。”

Ruberg和他的团队，包括该论文的第一作者弗朗切斯科·萨利纳罗（Francesco Salinaro），来自意大利的一名访问科学家，评估了60多名心脏AL淀粉样变性患者的超声心动图，以确定一种新措施（称为纵向菌株）是否可以预测在纵向菌株的生存。干细胞移植后一年。他们发现，菌株不仅预测了生存，而且比在血液中发现的其他常规测量的生物标志物。

此外，研究人员发现，治疗后，心脏淀粉样蛋白病的菌株模式异常的特征得到了改善。在任何更常规的超声心动图测量中（例如壁厚或射血分数）中检测到变化之前，请先观察这些菌株的改善。

“尽管这些发现与AL淀粉样变性患者心脏功能的其他研究是一致的，但该报告是第一个研究心脏参与患者的研究。”鲁伯格说。“拥有这些额外的数据将使我们能够就哪种治疗对我们的患者最有益做出更明智的决定。”