免疫疗法显示预防白血病复发的承诺
Fred Hutchinson Cancer Research Center宣布有前途的早期试验，其中高风险急性髓性白血病患者接受了转基因工程的免疫细胞。在移植后接受这种实验性T细胞治疗的12例AML患者中，所有症仍在缓解后，在两年多的中间后续。
当疾病处于缓解之后，给予这些细胞移植可能会有帮助耐心谁有高风险重复于不复发的线路，“弗雷德霍特博士，弗雷德·赫格特（Red Hutch）的博士博士说，该研究领导者之一。Chapuis在2016年美国社会会议上展示了这些结果加利福尼亚圣地亚哥的血液学。
这群试验参与者的调查结果与研究人员在同一时间接受移植的类似患者中观察到的研究人员对比，但未接受工程的T细胞。在所有这些移植患者中，移植物产生了剩余，但其中四分之一在仅10个月内复发。
在这个试验中测试的实验性T细胞治疗中，每个病人的移植供者的某些T细胞被基因工程处理过为了产生允许T细胞识别的受体非常具体地，靶分子称为WT1。在白血病细胞中，WT1比其非额外兄弟在白血病细胞中常见为10至1,000倍，使其成为旨在摧毁的疗法的天然目标癌细胞虽然离开了健康的细胞一个人。
这是团队对这一战略的第一次试验，最初在菲尔格林伯格博士的实验室中开发，其中一项研究的领导者之一和弗雷德·赫格学术中的弗雷德科的计划。因为这是对这种特殊方法的第一次研究，研究人员专注于接受骨髓移植的高风险组患者，该患者具有一定的遗传或疾病特征，减少了长期移植成功的机会 - “艰难的人口患者，“Chapuis说，其中许多人”太糟糕了“。
每个病人的治疗都是在弗雷德·哈奇的专门设施里专门为他们设计的。从每个患者匹配的供体中提取的特定的T细胞被给予遗传指令，以制造一种对WT1有特殊反应的受体。然后是血干细胞移植：患者的白血病骨髓和血细胞被破坏并用来自捐赠者的健康细胞替换。一个月后，当团队检查了这12名患者的骨髓时，他们发现没有癌症。此后快速地，一旦移植的细胞完全植入，然后每位患者将获得高达10亿的遗传工程供体细胞，通过IV注入其臂中。
Chapuis在这项试验中的作用是实验室方面的研究，确保基因工程细胞产品的质量，并在注射后监测细胞的活性。她与格林伯格以及弗雷德·哈奇的丹·伊根博士共同领导了这项研究。这项研究得到了美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)和其衍生公司朱诺治疗公司(Juno Therapeutics)的资助，格林伯格是该公司的科学联合创始人之一。
除了这项试验，查普伊斯还在弗雷德·哈奇的临床护理合作伙伴西雅图癌症护理联盟治疗癌症患者。看着她的病人接受骨髓移植?它本身是第一个清晰的、可重复的癌症免疫疗法的例子，由弗雷德?让她想要向更好的方向努力。
“这是我的灵感来源。我总是对我们所遭受的激烈对待感到恐惧骨髓移植病人和我们让他们经历的困难。我真的认为我们可以做得更好。”“这就是我做这个的原因。”
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