单一蛋白质可能占治疗帕金森病等秘诀

关于关键细胞蛋白的新细节可能导致神经变性疾病的治疗，例如帕金森，亨廷顿，阿尔茨海默氏症和肌萎缩的外侧硬化症（ALS）。

在他们的根本中，这些疾病被大脑中的不行动蛋白触发。蛋白质在神经元中呈现并积聚，造成损伤并最终杀死细胞。在一项新的研究中，研究人员在史蒂文Finkbeiner，MD，博士学位，在Gladstone机构使用不同的蛋白质NRF2，将疾病导致蛋白质的水平恢复到正常，健康的范围，从而防止细胞死亡。

研究人员在帕金森病的两种模型中测试了NRF2：蛋白质LRRK2和α-突触核蛋白中具有突变的细胞。通过激活NRF2，研究人员在细胞中打开了几种“房屋清洁”机制，以除去多余的LRRK2和α-突触核蛋白。

“NRF2协调一个基因表达的整个程序，但我们不知道它是如何进行调节的重要性蛋白质水平到目前为止，“首次作者盖亚·斯皮宾斯基，博士，博士博士，格拉德斯通的员工研究科学家。”过度表达NRF2在帕金森病的细胞模型中导致了巨大的效果。事实上，它可以比我们发现的其他任何东西更好地保护细胞。“

在研究中，发表于此国家科学院的诉讼程序，科学家使用了从诱导的大鼠神经元和人神经元多能干细胞。然后它们编程了神经元以表达NRF2和突变体LRRK2或α-突出核蛋白。研究人员使用Finkbeiner实验室开发的一类机器人显微镜标记和跟踪个人神经元随着时间的推移来监测他们的蛋白质水平和整体健康。他们在一周的过程中花了数千个细胞的图像，测量每个人的开发和消亡。

科学家发现NRF2以不同的方式工作，帮助去除突变体LRRK2或α-突触核蛋白细胞。对于突变体LRRK2，NRF2驱动蛋白质聚集成偶然的丛，可以保留在细胞中而不会损坏它。对于α-突触核蛋白，NRF2加速了蛋白质的击穿和间隙，降低了细胞中的水平。

“我非常热衷于这种治疗战略神经退行性疾病“Gladstone和高级作者”的高级调查员Finkbein说，“纸上的高级调查员说。”我们在亨廷顿疾病，帕金森病和ALS的模型中测试了NRF2，这是我们发现的最受保护的事情。基于效果的幅度和宽度，我们真正想要了解NRF2及其在蛋白质调节中的作用。“

科学家们表示，NRF2本身可能难以用药物靶向，因为它涉及这么多的细胞过程，因此他们现在关注其下游效果。他们希望识别其他球员蛋白质与NRF2相互作用以改善细胞健康的调节途径，可能更容易药物。

---

---