停止致死儿童白血病

西北医学科学家们发现了一种稀有和致死的儿童白血病的遗传驱动程序，并确定了一种靶向分子疗法，可使白血病细胞的增殖停止。该发现还对治疗其他类型的癌症有影响。

混合谱系白血病（MLL）主要袭击新生儿和婴儿。这些儿童的少于10％至20％（美国每年300例）诊断后仍未超过五年。

首席研究员Ali Shilatifard说:“我们在我的实验室花了20年的时间，试图从分子上理解MLL易位如何导致这种罕见的、毁灭性的儿童白血病，这样我们就可以利用这些信息开发一种有效的治疗这种癌症的方法。”“现在我们已经取得了根本性的重大突破。”

本文于1月5日在杂志上公布细胞。

Shilatifard，生物化学椅子和分子遗传学教授和儿科教授，他的研究生Kevin Liang及其在西北大学Feinberg医学院的同事非常希望这一突破，并正在推动他们的研究员进入诊所ob体育开户网址治疗儿童白血病。

Shilatifard还是西北大学罗伯特H. Lure综合癌症中心的成员。

该论文的第一作者梁亮说:“当MLL基因上的一个错误的11号染色体断裂并附着到它不属于的其他染色体上，比如19号染色体上时，混合系白血病就会引起。”“这种突变产生一种驱动白血病发病机制的蛋白质。”

大多数与这种癌症相关的研究都集中在11号染色体的错误版本上。但是11号染色体有两个拷贝，而Shilatifard小组想调查野生型的版本。施拉蒂法德的实验室发现，儿童白血病的单个细胞中，由野生型MLL基因产生的蛋白质水平极低。施拉蒂法德和梁推断，如果他们能提高野生型MLL蛋白的水平，就能取代导致癌症的突变版本，并治愈白血病。

通过它们的详细分子和生化筛网，Shilatifard的实验室确定了一种稳定野生型MLL的化合物并干扰突变蛋白驾驶白血病。为了测试其有效性，与西北大学的John Crispino的实验室合作，他们在培养物中繁殖血统白血病细胞混合血统白血病细胞并将它们移植到小鼠中。然后它们将治疗化合物注入小鼠中。结果：野生型MLL反弹回到健康的水平，而且白血病细胞无法快速增长。

西北科学家现在综合了更好的化合物，并希望最终启动一期审判，以在芝加哥测试这些化合物。

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