2017年1月26日报告
两名白血病婴儿在注射新型编辑t细胞后病情缓解
(欧宝娱乐地址医学快报)-两名接受实验性编辑t细胞治疗白血病的婴儿在一年多后仍处于缓解状态，研究该病例的医生在杂志上发表的一篇论文中报告了这一情况科学转化医学．该研究小组隶属于英国的几家机构
用于治疗这两个婴儿的细胞是一种改良的CAR-T细胞疗法的一部分，在这种疗法中，一种病毒被用来编辑从患者身上提取的免疫细胞中的一个基因，从而引起免疫细胞的攻击癌症细胞-一旦准备好，就会被注射回患者体内。这种方法已被发现在一些儿童中相当成功，但对于健康免疫细胞数量较低的患病婴儿并不适用。在这项新的研究中，研究人员从捐赠者的免疫细胞开始，然后在几个重要方面对它们进行了修改。
第一个改变是使导致免疫系统在识别出捐赠细胞为异物后攻击它。另一个变化导致编辑过的细胞识别并攻击癌细胞。第三个改变是为了抵消受体发生移植物抗宿主病的可能性。
第一个接受实验细胞的是一个11个月大的女孩，她于2015年6月接受了编辑细胞，随后是一个16个月大的孩子，于2015年12月接受了注射。这两个女孩都接受了化疗。他们还收到了骨髓移植经过一段时间来恢复他们的免疫系统并将编辑过的细胞从他们的身体中清除。尽管基因发生了变化，但其中一个婴儿还是患上了移植物宿主病，并通过治疗迅速得到了解决。两名女孩现在都回家与家人在一起，据报道健康状况良好。
这种疗法是实验性的，这意味着它还没有被政府机构批准使用——它只在这种情况下被允许使用，因为所有其他选择都已经用尽了。各种形式的CAR-T细胞疗法的试验正在进行中，其中一些已经显示出巨大的前景，这表明一些疗法可能很快就会被批准。
更多信息:Waseem Qasim等人。输注通用TALEN基因编辑CAR - T细胞后婴儿B-ALL的分子缓解科学转化医学(2017)。DOI: 10.1126 / scitranslmed.aaj2013
摘要
在早期试验中，经改造表达针对B细胞抗原CD19 (CAR19)的嵌合抗原受体的自体T细胞正在实现显著的白血病缓解，但很难制造，特别是在婴儿或重度治疗患者中。我们通过慢病毒转导非人白细胞抗原匹配供体细胞和同时转录激活物样效应核酸酶(TALEN)介导的T细胞受体α链和CD52基因位点的基因编辑，生成了通用CAR19 (UCART19) T细胞。2例复发难治性CD19+ B细胞急性淋巴母细胞白血病患儿接受了淋巴衰竭化疗和抗cd52血清治疗，随后单剂量输注UCART19细胞。两名婴儿在28天内实现了分子缓解，UCART19细胞持续存在，直到成功的异基因干细胞移植前进行调节。这种从桥梁到移植的策略展示了基因编辑技术的治疗潜力。
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