在罕见的疾病,小说代理停止膨胀之前就开始了

早期临床试验发现,与安慰剂相比,一种新的药物可以显著减少潜在的威胁生命的气道肿胀以及手,脚,和腹部的患者受到一种罕见的遗传性疾病的影响。这项研究结果发表在新英格兰医学杂志》上。

虽然小型研究旨在测试药物的安全性,研究结果显然承诺加快三期临床研究刚刚开始招收患者在伊坎在西奈山医学院和其他地方。研究的联合作者、宝拉会在西奈山医学博士是一个allergist-immunologist,伊坎医学院的副教授。

疾病,遗传性血管性水肿(已经),导致复发性和不可预知的袭击全身肿胀。这些攻击不知道究竟是什么原因引起的。

多中心,双盲,安慰剂对照研究阶段1 b 37例1型或2已经发现所有参与者使用300毫克剂量的药物,lanadelumab, attack-free, 82%服用400毫克。只有27%的参与者使用安慰剂是无事的。

“Lanadelumab似乎已经在他们开始之前,停止袭击和预防方法的病人,可能代表一个令人兴奋的新发展”会先博士说,他把许多的障碍患者。

“鉴于攻击时可能发生的不确定性,一些患者不想旅行,”她说。“疾病可以产生肿胀三到五天,毁容的脸,手不能使用,很难走,和腹部都变得非常痛苦。有一种药物,可以提供一个持续的缓冲将会是美妙的。”

目前治疗预防工作有攻击,但也有一些缺点,会先博士补充道。药物称为颈- 1抑制剂需要每三天或四天,静脉注射和另一种方法,使用的药物称为雄激素睾酮(修改后的),可以在女性产生多余的毛发生长,影响心情,导致体重增加,影响脂质水平和肝功能,抑制增长的孩子。

Lanadelumab,另一方面,是一种单克隆抗体,注入每两周和病人被发现能很好地耐受试验。

已经是一种常染色体遗传性血液疾病居多的缺乏或功能障碍引起的调节基因被称为C1抑制剂。C1抑制剂蛋白通常会抑制另一个叫做缓激肽的蛋白质的生产,这是肿胀的原因。没有能够正常运作C1抑制剂,人产生更多的缓激肽和消耗更少。缓激肽引起肿胀(血管性水肿),使血管扩张和漏液。

研究包括广泛的血液分析,密切跟踪药物如何成功地抑制缓激肽的生产。

“如果三期临床研究证实的好处我们所见,lanadelumab将使生活更容易有病人,“会博士说。“许多患者不喜欢,因此不使用目前的治疗可能会选择这种新的疗法,这将有望降低发病率和死亡率,并改善的生活质量病人有。”