科学家们创造了一种新的模型，可以显示正常血细胞向白血病的发展过程

西奈山医学院(Mount Sinai)的研究人员创建了一个新模型，展示了从正常血细胞到白血病及其前体疾病的循序渐进过程，创建了该疾病各个阶段的副本，以测试治疗干预在每个阶段的有效性细胞干细胞。

这项研究标志着科学家首次能够将人类白血病移植到试管中，然后再移植到小鼠体内进行研究，这是一项具有里程碑意义的壮举，它将为未来寻找血癌患者的治疗方法提供有价值的研究。

西奈山伊坎医学院肿瘤科学、医学、血液学和医学肿瘤学副教授Eirini P. Papapetrou医学博士说:“新的模型将以以前不可能的方式对白血病发展背后的细胞和分子事件进行研究。”“这些发现提供了一个框架，帮助研究疾病机制、药物反应以及推动白血病进展的细胞和分子事件。”

科学家们使用了一种新的、前沿的基因组编辑技术CRISPR(聚集有规律间隔短回文重复)，将骨髓增生异常综合征(MDS)和急性骨髓增生综合症患者的血细胞转化为干细胞骨髓性白血病(AML)干细胞(被称为诱导多能干细胞)，可以模拟疾病发展的所有阶段，从健康状态到恶性肿瘤前状态，最后到全面发展的白血病。尽管科学家们认为癌症的发展是一个循序渐进的过程，即一个正常的细胞经过中间阶段转变为完全恶性的细胞，但用以前的工具重新创造这些步骤是具有挑战性的。

科学家们能够在试管环境中操纵白血病，通过在某些阶段对疾病缠身的干细胞进行基因修饰使其恢复到癌前状态，以及通过改变它们使其发展为严重或轻度MDS。控制白血病的倒退或进展的能力将使未来的研究人员能够测试在特定阶段可能最有效的疗法，从而挽救或延长患者的生命。

纪念斯隆凯特琳癌症中心是这项研究的宝贵合作者。Michael G. Kharas博士的实验室在研究中进行了一些老鼠移植实验。

“我们被发现可以产生有效的可移植植物这一发现所鼓舞白血病来自AML诱导的多能干细胞，”共同通讯作者卡拉斯博士说。“这项工作表明，将患者细胞重编程和癌症遗传学结合起来是剖析癌症进展的一种强有力的方式。”

研究人员说，通过这项研究创建的进展模型也可以用于开发更复杂的癌症模型，包括实体肿瘤。

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