研究表明,斑马鱼模型可能是鉴定临床用药的有效资源
![Fishing for an epilepsy treatment - A zebrafish model of Dravet syndrome, a severe form of pediatric epilepsy, may help scientists quickly find drugs for the devastating disease. Credit: Scott Baraban, Ph.D., University of California, San Francisco 研究表明,斑马鱼模型可能是鉴定临床用药的有效资源](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2017/1-researchsugg.jpg)
“替补床旁边”描述了从动物模型中的基础科学进展的研究,这些科学在患者中使用的疗法。现在,在期刊上的一项研究脑描述了什么可以被认为是直接的“水族馆到床边”方法,在癫痫的遗传斑马鱼模型中发现了一种药物,并在有前途的结果,在少量患有这种疾病的儿童中。该研究得到了国家神经系统疾病和中风(Ninds)的一部分,部分卫生研究院的支持。
“这是科学家首次在临床试验中直接发现在鱼类模型中发现的潜在治疗审判中的潜在疗法,”德国的节目总监Vicky Whittemore,Ph.。“这些发现表明,可以通过有效和精确的药物式方法治疗由遗传突变引起的神经系统障碍。”
斯科特C. Baraban,Ph.D.,William K. Bowes Jr.在加利福尼亚大学的神经科学研究和旧金山(UCSF大学),旧金山(UCSF),博士后的杉木,博士,博士和同事们使用了Dravet综合征的斑马鱼模型来测试药物Lorcaserin并发现它被抑制了癫痫发作活动在鱼中。Dravet综合征是一种严重的儿科癫痫形式,其特征是每日耐药癫痫发作和发育延迟的频繁。它是由遗传突变引起的,巴拉班的小组博士能够引入斑马鱼,导致癫痫。
Baraban博士及其同事Kelly Knupp,M.D.在科罗拉多大学,丹佛大学,然后在5名患有Dravet综合征的儿童中测试了Lorcaserin。孩子们对其他抗癫痫药物耐药,并通过富有同情心的非标签计划参加本研究。Lorcaserin最初与所有儿童的癫痫发作频率降低相关。例如,在治疗的前三个月期间,每天都经历多次癫痫发作的患者之一,无癫痫发作两周。然而,三个月后,癫痫发作活动增加了,但频率低于试验开始时报告的频率。虽然有些人报告了食欲下降,但没有一个孩子经历过严重的副作用。
这在2013年学习的工作中建立了工作,其中芭蕉博士和他的UCSF团队使用自动药物筛选方法来鉴定潜在的抗癫痫疗法,并发现复合克莱蒙下降了斑马鱼中的癫痫发作活性。
在目前的研究中,巴拉班的团队博士发现,克里米唑可能通过在血清素系统上作用而具有其抗癫痫作用。血清素是一种在各种功能中发挥作用的脑化学品,包括情绪,食欲和记忆。研究人员接下来鉴定了一种可比较的药物Lorcaserin,其也影响了血清素系统,可用于临床使用。
“使用斑马鱼,我们可以大大减少识别潜在治疗的时间,并将其带到拼命需要帮助的个人之间,”巴拉班博士说。
巴拉潘的小组目前正在开发Clemizole及其衍生品,用于临床试验。此外,UCSF的研究人员正在进行实验,以了解癫痫中特异性血清素受体在癫痫中的作用,希望为患有Dravet综合征的儿童产生更有效的治疗方法。
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