AAV载体是否会在未来的新型基因治疗方法中发挥作用?
近年来，用于递送治疗性基因的重组腺相关病毒(rAAV)载体已在多种疾病和临床环境中证明了其安全性，是一种经过验证的有效工具，可用于递送新的基因编辑、替换和基因组修饰技术。结合更适合的rAAV载体和新的基因敲除和编辑技术，将使基因表达的治疗操作成为可能人类基因治疗。
斯坦福大学(CA)的Paul Valdmanis和Mark Kay在一篇名为《rAAV基因治疗的未来:RNAi、基因编辑和其他平台》的文章中，展望了利用现有和新兴的rAAV技术，以安全高效的方式进行基因治疗的前景基因编辑技术如CRISPR-Cas9, RNA干扰和基因沉默策略，以及靶向DNA序列用于基因组工程。
“Drs。Kay和Valdmanis设想了一个令人兴奋的前景，即使用AAV作为一个平台，提供一系列用于基因操纵的新工具基因表达马萨诸塞州伍斯特医学院医学教育教授、院长、教务长和执行副校长Terence R. Flotte说。
进一步探索
更多信息:Paul N. Valdmanis等人，rAAV基因治疗的未来:RNAi平台，基因编辑和超越，人类基因治疗(2017)。DOI: 10.1089 / hum.2016.171
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽·安·利伯特公司
引用: AAV载体是否会在未来的新型基因治疗方法中发挥作用?(2017年3月20日)从//www.puressens.com/news/2017-03-aav-vectors-role-future-gene.html检索到2021年4月27日
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