心脏药物改善或稳定杜氏肌营养不良患者的心脏功能
俄亥俄州立大学罗斯心脏医院和全国儿童医院的研究人员已经表明，早期使用心力衰竭药物eplerenone可以改善患有杜氏肌营养不良症(DMD)的年轻男孩的心脏功能，并稳定患有该疾病的年长男孩的心脏功能。
他们的研究结果发表在欧菲尼特罕见病杂志．
科学家们检查了长期使用eplerenone治疗的安全性和有效性，eplerenone是一种用于治疗高血压和高血压的利尿剂心脏衰竭．在此之前，他们对该药物进行了为期12个月的研究，并发表在《美国医学杂志》上《柳叶刀神经病学研究表明，与安慰剂相比，它减缓了DMD患者心脏功能的渐进性下降。
11名年龄在7到25岁的男孩和年轻男性，从最初的12个月的研究中参加了这个24个月的试验扩展，在此期间，所有参与者每天接受25毫克的依普利酮治疗DMD心脏病．
在两年多的时间里，研究人员检查了一种敏感的测量方法心脏功能这就是所谓的压力。早在心脏病的症状或其他迹象出现之前，心脏就开始出现异常。
“我们发现在新接受依普利酮治疗的年轻男孩中，左心室收缩功能有显著改善。俄亥俄州立韦克斯纳医学中心的心脏病专家、教授、该研究的主要作者苏巴·拉曼博士说:“从上次试验到这次试验，继续接受依普利酮治疗的老年患者保持稳定。”“认识到心肺功能衰竭仍然是这种疾病死亡的主要原因，这告诉我们，我们应该强烈考虑在患有DMD的男孩中早期使用这种药物，以获得最大的心脏益处。”
此外，研究小组报告说，没有人因为这种药物而出现任何不良反应，比如钾含量升高。
DMD是一种遗传性疾病，患者体内缺乏营养不良蛋白，这是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。它会导致骨骼和心脏肌肉迅速退化和衰弱。DMD主要影响男性。大多数患者会出现心脏或呼吸衰竭，活到二三十岁。
“重要的是要记住，心脏也是肌肉。如果我们想要长期改善DMD患者的生存时间和生活质量，我们必须努力了解相关的情况心肌疾病更好。这项试验只是这个大难题的一小部分，”全国儿童医院的儿科心脏病专家和联合研究员琳达·克里普博士说。
这项研究的灵感来自匹兹堡的30岁的Ryan Ballou，他患有DMD，他和他的父亲一起创办了BallouSkies，以提高人们对Raman的心脏病研究的认识和资助肌肉萎缩症病人。BallouSkies和肌肉萎缩症家长项目为这项研究提供了资金支持。
