一项新的研究解决了导致囊性纤维化的人类蛋白质结构

洛克菲勒大学(Rockefeller University)的科学家已经绘制出了人体中一种最臭名昭著的致病分子的三维结构，这种分子是导致遗传性疾病囊性纤维化的蛋白质。看起来很可疑。

在研究中细胞3月23日，研究人员报告称，这种人体结构几乎与他们之前确定的斑马鱼体内的这种蛋白质结构完全相同。

“通过这些详细的新重建，我们可以开始了解这是如何蛋白质的功能William E. Ford教授Jue Chen说。“我们现在知道，我们从之前对斑马鱼的研究中得出的结论也适用于我们。”

囊性纤维化是由单个基因的突变引起的，该基因编码一种蛋白质，该蛋白质形成一个通道，氯离子通过这个通道进出细胞。这种蛋白质的错误，叫做囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)，可导致粘稠黏液的积累。黏液的积聚对肺部有最致命的影响，可能导致潜在的致命呼吸问题或呼吸道感染。

虽然囊性纤维化是人类的一种疾病，很多动物也表现出CFTR。当人类蛋白质在实验室中被证明难以使用时，陈和她的同事转而使用更有合作精神的斑马鱼蛋白。除此之外，他们还用它来绘制致病突变的位置——这些发现现在可以用于研究有缺陷的人类蛋白质是如何引发疾病的。

陈教授实验室的两名研究人员，研究生刘芳玉和博士后张哲，通过一种被称为“CFTR”的成像技术，研究了人体CFTR的结构低温电子显微镜这使得研究人员能够拍摄到许多以前难以处理的分子的原子水平的照片。人类的结构蛋白质，就像斑马鱼的版本，被确定使用设备伊芙琳·格鲁斯·里珀低温电子显微镜资源中心。

人体结构的新线索,研究者们继续探索频道成为激活的机制,导致它打开和关闭的事件,在大卫·c·加德斯比的帮助下,帕特里克·a·洛克菲勒和Laszlo Csanady Gerschel家庭教授匈牙利的医科大学他以前是加兹比实验室的研究生。

陈是洛克菲勒膜生物学和生物物理实验室的负责人，也是霍华德·休斯医学研究所的研究员。

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