亨廷顿氏舞蹈症改变神经元的发展
亨廷顿氏舞蹈症可以改变神经元从开始开发时,根据一项由国际高清iPSC财团。该研究发表在《科学》杂志上自然神经科学。
研究表明基因参与stretchmark核的发展,影响神经系统,结构已经改变的过程中,当神经元创建。研究人员称,这些结果可能改变治疗疾病,无法治愈。
亨廷顿氏病是一种进步的、不可逆的神经退行性疾病引起的,汇总亨廷顿蛋白的基因突变。这是一个世袭的罕见的疾病,只有five-seven灾民在西方国家(100.000)。
根据约瑟普·m·运河,大学的神经科学研究所的研究员巴塞罗那,”尽管是一种遗传性疾病,这是迄今为止认为的神经系统的发展病人是正确的,直到病人年龄和一些症状如电动机改变(舞蹈病、刚度等)、认知缺陷和精神疾病开始出现。我们的细节显示有微妙变化的迹象在这些患者神经元的发展,这是不一样的正常神经元。”
研究iPSC细胞的患者
研究的第一阶段,由乌兰巴托的集团,包括一个分析基因表达在动物模型纹状体发展,后来相比人类iPSC神经元的基因表达细胞。是皮肤细胞重新编程的细胞则与转录因子功能多能干细胞类似于胚胎干细胞,能够区分在任何专门的细胞在这种情况下,神经元。这个过程使研究细胞基因突变的影响受到疾病的影响。
当研究人员交叉基因表达数据时,他们发现,超过600个基因负责开发在亨廷顿氏舞蹈症患者的细胞改变。这个列表的改变基因,他们选择了最重要的,然后集中在一个特殊的途径,可以控制药物的表达:ISX-9分子。这种药物给病人的细胞在体外和模型小鼠神经保护效应。“药物逆转的一些标记:有增加突触和改进模型小鼠疾病认知水平,改善记忆力测试“莫妮卡帕尔多说,乌兰巴托组的第一作者。
“结果表明,神经元在亨廷顿氏舞蹈症患者中,尽管它们有相同的函数作为正常的神经元,并不是完全相同的,通过作用于发展中改变基因可以扭转和更低的症状,“运河说。
新视图的疾病
研究人员称,这项研究包括亨廷顿氏舞蹈症进化观的变化。”而不是等待症状出现时,也许我们应该按照故障神经元在用药物或煽动影响神经元的活动,喜欢它在其他疾病如帕金森、“运河说。
在当前目标的高清iPSC财团是扩大这项研究更广泛的患者为了找出哪些基因是系统和它们之间统一修改。因此,可以建立新的精确的治疗目标是为了创造新的药物来治疗这种疾病。
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