科学家们部署CRISPR以保护小鼠的感光感

根据一项新的研究，沉默称为小鼠中NRL的基因可防止从视网膜的退化疾病中丧失细胞。该研究结果可能导致预防人类疾病视力丧失的新疗法，例如视网膜炎。该研究是由国家眼科学院（NEI）的研究人员进行的，该研究人员是国家卫生研究院的一部分，并于今天在线发布自然通信。

称为视网膜的眼睛后面的组织含有两种类型的细胞，其将光转换成送到大脑的电信号。杆光感受器使昏暗的光线中的视觉能够，而锥形光感受器使能实现颜色视觉以及在点亮条件下看到的能力。遗传突变影响大多数杆，导致夜盲，例如看到视网膜炎Pigmentosa.。然而，由于棒也为锥体提供了重要的结构和营养支持，因此杆功能障碍或死亡可能导致锥形变性和失明。

在一系列研究中，anand施，博士，博士学位，内部的神奇遗传和修复实验室，他的团队询问储蓄棒是否可以防止锥体丧失，从而保留日光和颜色视觉。

在开发期间，NRL确定光感受器前体单元是否变为杆或锥体。在以前的研究中，施施施施施施施施施施施施缺乏缺乏NRL基因的小鼠缺乏锥形视网膜。其他研究人员表明，如果NRL表达在成熟小鼠的棒中敲出，则虽然棒基因突变，但细胞可以获得锥形特征并存活。

“向我们建议的证据表明，通过敲除NRL将棒涂在一起是更加圆锥形的潜在策略，用于覆盖抗杆变性的突变，”施施施施施施施施施。“因此，邻近锥体将保持正常和可行的。”

为了测试该策略，研究人员使用了一种称为CRISPR的新的基因组编辑技术，该技术代表了集群定期间隙的短语重复。CRISPR就像一个分子对剪刀，可以被编程为用精确度剪下特定的DNA序列。

Nei博士后研究员和研究的第一作者Wenhan Yu，Ph.D.，开发了一种在光感受器中应用Crisprp的方法。他的策略使用adeno相关的病毒（aav）作为载体或向量，将CRISPRED引入视网膜细胞。yu测试了这种基因组编辑工具，以除去野生型小鼠中的NRL基因和三种不同的小鼠模型视网膜变性。通过测量基因表达并检查视网膜细胞，研究人员证实，如预测的那样，杆变得更加锥形。虽然这些锥形杆无法检测到光，但它们幸存并提高了其邻近锥体的生存。

在所有三种小鼠模型中，预防或减速了杆变性，尽管在较老的动物中引入治疗时达到了较低的益处。重要的是，无论小鼠中的特定基因缺损如何，所有三种模型都明显了。

“与常规基因治疗不同，引入正常基因以取代缺陷基因，这种方法可以治疗由各种突变体引起的视网膜变性基因，“解释了志江武，博士，研究了Nei Ocular基因治疗核心和研究高级作者负责人。

在治疗准备在临床试验中进行测试之前需要进行更多的研究。尚未建立CRISPR的安全性，并且需要提供可能的不利影响。然而，这些发现提供了基于克里普尔克的疗法的概念证明，用于退行性视网膜疾病。

---

---