辩论继续对人类免疫系统在阻止使用AAV载体递送的治疗基因方面的作用
针对儿童感染而形成的记忆T细胞可能是通过病毒载体传递的治疗性基因表达缺失的原因，这一假说一直备受争议。但最近针对腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法的临床试验显示，该疗法能够纠正一些患者的衰弱疾病，如血友病。提出这一假设的科学家在一篇文章中讨论了正在进行的争议和开发克服aav载体诱导的T细胞反应的方法的进展人类基因治疗。
Hildegund Ertl，Wistar Institute和Katherine High，Spark Therapeutics，Phi，PA是题为“AAV胶囊特异性T细胞反应对重组腺相关病毒载体的临床基因转移试验的设计和结果的影响的作者：一种不断发展的争议。“他们描述了首先将它们看起来更仔细地看待T细胞反应可能会使用AAV载体的成功治疗基因递送以及为什么他们的假设最初满足了许多怀疑性。研究人员还讨论了一些所开发的一些策略，这表明可以避免T细胞响应。这些包括免疫抑制，使用稀有AAV血清型，即免疫系统通常具有先前的暴露或改性版本的AAV载体，其可以提供和实现足够水平的治疗基因的表达而不引出免疫反应。
“了解对AAV载体的免疫反应将是充分和安全地利用血友病等疾病治疗潜力的关键”，主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和Dean，Provost教授和马萨诸塞大学医学院，伍斯特，马萨诸塞州的行政副校长。
更多信息:Hildegund C.J. Ertl等人。AAV衣壳蛋白特异性t细胞应答对重组腺相关病毒载体临床基因转移试验设计和结果的影响:一个不断演变的争议，人类基因治疗（2016）。DOI: 10.1089 / hum.2016.172
期刊信息:
人类基因治疗
由Mary Ann Liebert, Inc.， Publishers提供
引用：辩论继续对人类免疫系统在阻止使用AAV矢量提供的治疗基因中的作用（2017年4月5日）从https://medicalicalxpress.com/news/2017-04-debate-human-imune-博弈（2017,5）.html.
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