新研究重新集中注意力疗法中AAV载体的遗传毒性

越来越多的小鼠临床前研究表明，使用重组腺相关病毒载体（RAAV）的治疗基因递送（RAAVS）会导致插入诱变并增加肝细胞癌的风险。尽管RAAV介导的基因疗法在人类临床应用中明显安全，但一些小鼠研究的数据强调了需要仔细重新考虑遗传毒性的潜在风险，这人类基因疗法。

兰迪·钱德勒（Randy Chandler）和查尔斯·范迪蒂（Charles Venditti），国家人类基因组研究所，美国国立卫生研究院（马里兰州贝塞斯达）和华盛顿大学医学院（密苏里州圣路易斯）的马克·桑兹（Mark Sands），介绍了评估Raav Gene交付的已发表研究的全面概述和肝细胞癌形成。在文章中人类基因疗法作者回顾了已发表的数据，标题为“重组腺相关的病毒整合和遗传毒性：动物模型的见解”，这些数据表明，与RAAV相关的遗传毒性风险可能增加。他们讨论了需要进行其他研究以表征RAAV整合和其他提出的方向以进行未来研究的必要性。

“ AAV显然是最有前途的向量人类基因疗法申请仍然对使用是否会导致癌症的风险有所担忧。”马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院。“这个问题的两面都有很强的数据，并且对该问题的进一步研究至关重要。”