新疗法有可能推进儿科胆汁淤积性肝病的治疗

今天发表的一项新的回肠胆汁酸转运抑制剂A4250的研究结果表明，它能降低胆汁淤积性肝病儿童的血液(血清)胆汁酸水平，而胆汁酸是许多肝病的特征，往往与严重的肝损害有关。在荷兰阿姆斯特丹举行的2017年国际肝脏大会(The International Liver Congress)上提交的数据显示，口服A4250治疗也改善了74%的患者的瘙痒(瘙痒)，且耐受性良好，大多有轻微和短暂的副作用。

儿童可能受到破坏或损害胆树发展的疾病的影响;其他疾病改变肝细胞产生胆汁的能力。这些疾病可导致进步性肝损伤和肝硬化，即使在早期的年龄，通常会导致肝移植的需要。其他症状或异常，病人可能患有胆汁酸保留，其与瘙痒有关。瘙痒可能是一个非常衰弱的症状：它通常是严重且难以治疗，同时阻碍了生活质量。新的胆汁酸管理的新疗法血清患者和临床医生迫切需要水平和瘙痒。一项先前的动物研究表明，A4250可以降低升高的血清胆汁酸水平，而没有严重的副作用，1和血清胆汁酸降低也显示在健康个体的1期研究A4250

“对儿科胆管疾病的新颖和有效疗法有真正需要，”汉诺威医学院，德国博士博士说，德国博士博士说。“来自该研究的安全性和疗效数据表明A4250的潜力成为对儿科胆汁淤积治疗的重要和新推进肝疾病。”

本研究评估了五剂A4250（0.01-0.2 mg / kg），数据集包括四个接受每剂量的患者。胆甾醇的患者疾病初始施用难以相形的瘙痒，单剂量A 4250。由于没有安全问题，然后将患者用片剂形式给药四周。如果需要，还可以在研究期间给出核致氧胆酸（UDCA）或利福平的治疗。数据集包括1-17岁，通过患者报告日记数据通过视觉瘙痒评分测量瘙痒。

瘙痒在19例中有14例改善。血清胆汁酸的平均水平在所有剂量下都减少。特别是，血清胆汁酸在九个患者中有7例患有九九患者的血清胆汁淤积症，从减少43％至98％。大多数副作用是轻度和短暂的，并且被认为与药物无关，并且没有严重的副作用。

A4250是一种高效的回肠胆汁抑制剂酸转运体(IBAT)在肠道内局部发挥作用，对全身的暴露极小它通过阻断小肠最后部分的IBAT来降低血清中胆汁酸的水平。这阻断了肠胆汁酸的再吸收和它们的再循环以供进一步分泌

“研究结果是至关重要的，因为他们解决了瘙痒，慢性胆汁淤积疾病中的一个重要问题。目前，治疗方案很少，疗效有限，所以新的瘙痒治疗策略对临床实践非常重要。”Marco Marzioni教授说，他是胃肠病学教授，Università意大利Ancona理工大学医院和EASL管理委员会成员。

---

---