研究发现治疗和阻止囊性纤维化进展的潜在新疗法

来自乔治华盛顿大学(GW)、佩鲁贾大学和罗马大学的研究人员发现了一种潜在的新药，可以治疗和阻止囊性纤维化的发展。胸腺素α1 (Tα1)是一种新的单分子治疗方法，不仅可以纠正遗传和组织缺陷，而且可以显著减少囊性纤维化患者的炎症。

“目前有多种治疗方法囊性纤维化虽然这些药物大大提高了患者的预期寿命，但患者的寿命仍只有40年左右。没有一种治疗方法是独立的，”该论文的合著者、华盛顿大学医学与健康科学学院生物化学和分子医学名誉教授艾伦·l·戈德斯坦博士说。“我们开发了一种单一的治疗方法，可以潜在地纠正导致囊性疾病的遗传缺陷纤维化并减少由此产生的炎症。”

囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致持续性肺部感染，并随着时间的推移限制呼吸能力，全世界约有7万人患有这种疾病，仅在美国就有3万人。囊性纤维化是编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)的基因突变的结果，CFTR对维持影响肺中盐和水平衡的氯通道活性非常重要。这种突变导致CFTR蛋白错误折叠，其过早降解导致氯离子通透性受损和持续肺部炎症。

Goldstein和共同作者Luigina Romani，博士，医学博士，在佩鲁贾大学，以及恩里科Garaci，医学博士，在罗马大学“圣拉斐尔”，都在意大利，发表了他们的研究结果自然医学．他们报告说，Tα1是一种最初从胸腺中分离出来的天然肽的合成版本，它可以纠正囊性纤维化小鼠模型中肺部和小肠中发现的多种组织缺陷，也可以纠正从囊性纤维化小鼠模型中分离出的CFTR中的缺陷囊性纤维化患者．Tα1不仅能显著减少囊性纤维化中的炎症，还能增加CFTR的成熟、稳定性和活性。由于这种双重作用，Tα1提供了一个强大的潜力作为单分子治疗剂治疗和阻止囊性纤维化的进展。

Goldstein和他的同事在1979年首次分离并鉴定了Tα1作为一种具有有效免疫治疗活性的生物反应修饰剂。这项研究大部分是在华盛顿大学完成的。尽管该肽在一些外周淋巴组织和非淋巴组织中少量产生，但在胸腺中发现了最高浓度的Tα1。Tα1的商业名称是Zadaxin，已在35个国家批准临床使用超过15年，用于治疗病毒感染、免疫缺陷疾病、恶性肿瘤和艾滋病毒/艾滋病患者。虽然目前在美国还没有，但它具有良好的安全性，不会引起大多数免疫调节剂常见的副作用和毒性。

---

---