临床试验调查阿尔茨海默病药物在唐氏综合症患者中的应用

一种用于治疗阿尔茨海默病的药物，在患有唐氏综合征的年轻人中进行的2期临床试验支持进一步研究其潜力。一项为期四周的试验的结果，也被称为ELND005，已经发表在阿尔茨海默病杂志。

“通过这项研究，拒绝的成员并发症状社区已经大声而明确地表明他们渴望参与临床试验特别是关于治疗阿尔茨海默病的疾病的承诺的研究，“马萨诸塞州总医院（MGH）唐氏综合征计划和试验的网站主要调查员，MPP，MPP Brian Skotko，MD，MPP说。”这首先，在唐氏综合征社区中的行业赞助第2期试验表明，患有唐氏综合症的人们能够遵循研究方案，并且该药物是安全可忍受的。“

唐氏综合症是美国最常见的智力残疾，是由21号染色体的多拷贝引起的。唐氏综合症患者表现出不同程度的智力障碍随着年龄的增长，患阿尔茨海默氏症的风险大大增加。21号染色体上基因的过度活性-包括基因淀粉样蛋白前体蛋白，来源淀粉样蛋白斑块在阿尔茨海默氏症患者的大脑中发现的一种基因，被认为与唐氏综合症患者的认知挑战有关。

另一个染色体21基因认为在唐氏综合征中发挥作用促成了肌醇肌醇的代谢，在儿童和成人的大脑中增加了信号分子，其水平与症状严重程度相关。终身暴露于淀粉样蛋白和肌醇肌醇的增加水平，有助于脑功能障碍和认知残疾。通过降低淀粉样蛋白水平并调节大脑中的肌醇依赖性信号传导，Scyllo-intositol可能有可能改善患者患者患者的认知。

临床试验注册了23名成年人，唐氏综合症，年龄18至45岁，他被随机地接受每天两次或两次250毫克的两剂量或两次 - 或安慰剂。除了一位参与者完成了四周试验，没有与议定书的重大偏差。没有严重的不良事件，生命体征，实验室测试或其他物理结果没有变化。虽然治疗没有明显的认知或行为变化，但试验的持续时间太短暂，无法捕获这些效果。

“scyllo -肌醇已经在典型的阿尔茨海默氏症人群中进行了广泛的测试，但这项研究专门研究了患有唐氏综合症的人风险增加“广告”说，博士，博士，博士，加州大学阿尔茨海默治疗研究所的临床主任，加州大学神经科学系副教授，圣地亚哥，领导和研究作者副教授。“本研究的结果令人鼓舞，肯定会考虑对综合征的进一步研究该化合物。”

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