糖尿病药物可能帮助自闭症相关的症状
研究表明,广泛使用的糖尿病药物可以帮助患有共同的遗传形式的遗传形式。
科学家发现一种叫做药物二甲双胍通过一种脆弱的X综合征来提高社交焦率并减少成人小鼠中的症状行为。
研究人员说,二甲双胍可能在几年内被重新用于治疗脆性X染色体综合征——如果临床试验证明成功的话。
脆性X染色体综合症是由一种名为FMR1的基因的遗传缺陷引起的,这种缺陷会导致过量蛋白的生产在大脑中。
这导致脑细胞之间的连接中断,导致行为的改变。
由爱丁堡大学和加拿大麦吉尔大学领导的团队看着二甲双胍对缺乏FMR1基因的小鼠的影响。
这些老鼠通常有脆性X染色体综合症的症状——它们表现出重复的行为,比如频繁梳理毛发,并且不与其他老鼠交往。
小鼠用二甲双胍治疗十天后,大脑中的蛋白质产生恢复到典型的水平,脑连接被修复,他们展示了正常行为模式,研究人员发现。
该治疗还减少了癫痫发作的发生,据报道,在10%至20%的脆弱X之间影响。
脆弱的X综合征影响了4,000名男孩和6,000名女孩中的1个左右。这是最常见的知识分子残疾原因。受影响的儿童具有损害言语和语言的发展延误,社会互动的问题,并且通常共同诊断出自闭症,焦虑和癫痫发作。
二甲双胍已经被英国药品和医疗保健制品监管机构和美国食品和药物管理局批准为2型糖尿病的治疗。
Christos Gkogkas博士是爱丁堡大学Patrick Wild中心的研究员,他说:“二甲双胍被广泛用于治疗2型糖尿病已有30多年,其安全性和耐受性都有很好的文献记录。我们的研究表明,这种药物可能成为治疗脆性X染色体综合征(一种常见的自闭症类型)的新方法。我们下一步计划研究二甲双胍是否对其他类型的自闭症有好处。”
Nahum Sonenberg博士,James McGill麦吉尔大学的生物化学部教授评论:“这是我职业生涯中最令人兴奋的研究工作,因为它在治疗没有治愈的生命遗传疾病方面具有很大的希望。”
Andrew Stanfield博士是Patrick Wild自闭症、脆性X染色体综合症和智力残疾研究中心的联合主任,他说:“这些发现特别重要,因为二甲双胍是一种治疗其他疾病的常用药物,所以我们已经对它的安全性有了很多了解。”如果临床试验在患有脆性X染色体的人身上并发症状如果成功,那么它将比一种全新的药物更快地投入使用。”
该研究在期刊上发表自然医学。
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