新药治疗可以改善ALS患者的脑功能和预期寿命

内盖夫本-古里安大学(BGU)的研究人员正在开发一种新的治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的药物，该药物使用fda批准的现有药物的一部分，恢复中枢神经系统(CNS)的免疫防御，增加预期寿命。

肌萎缩性侧索硬化症，又称葛雷克氏症，是一种致命的渐进性神经退行性疾病运动神经细胞大脑和脊髓都有。运动神经元的进行性退化导致萎缩、瘫痪，并最终因呼吸肌肉衰竭而死亡。

由于肌萎缩性侧索硬化症的确切病因尚不清楚，目前的研究主要集中在延长发病后的时间上预期寿命，目前大多数患者在两到五年之间。

这种疾病的进展部分与活动的增加有关胶质细胞，一种损害和杀死身体运动神经元的免疫细胞类型细胞降低了它们净化中枢神经系统环境的能力。

BGU的Avram和Stella Goldstein-Goren生物技术工程系的艾尔克尔利希滕斯坦博士集中于减少这种负面免疫反应。“我们发现了一种方法来阻止胶质细胞攻击和杀死健康的脑细胞，”利希滕斯坦博士说。

她成功地重新设计了MabThera的一部分，这是一种fda批准的用于治疗某些自身免疫性疾病和癌症类型的药物，成为一种治疗ALS的新分子。

Lichtenstein博士说：“我们对Als转基因小鼠的实验结果表明预期寿命的显着增加”。“由于药物已经批准，我们认为我们只需要有限的临床前测试，以达到比其他举措更早的临床阶段。”

“这也可能对Alzheimer和Parkinson患者的其他神经变性疾病患者的预期寿命产生重大影响，”BGO技术转移和商业化公司BGN Technologies的业务发展高级副总裁Ora Horovitz博士说。“我们新的药品候选人可能有效地提高人脑的自清洁机制，从而改善了数百万人的生活。“研究人员现在正在寻求制药公司合作伙伴。

目前，只有两种药物可用于ALS患者:雷唑(Rilutek)，它只能将患者的生存期延长3至6个月;以及最近FDA批准的依达拉奉(Radicava)，该药物表现出相对温和的成功。

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