FDA批准个体化免疫治疗癌症药物

本周早些时候，fda首次批准一种基于疾病基因而非类型的药物用于治疗癌症。

这种名为pembroluzimab的药物是在约翰霍普金斯大学(Johns Hopkins)及其彭博-坎摩尔研究所(Bloomberg-Kimmel Institute) 30年的基础研究基础上发展而来的。如果基因检测发现所谓的错配修复基因存在缺陷，它现在可以用于结肠癌、胰腺癌、胃癌、卵巢癌和其他癌症。

Bloomberg-Kimmel研究所的专家设计了第一个临床试验，以检验肿瘤错配修复基因缺陷的患者可能对免疫治疗有更好的反应这一理论。该试验的结果于2015年在美国临床肿瘤学会年会上发表，并由the新英格兰医学杂志。

错配修复中的缺陷测试可以广泛使用，成本为300- 600美元。Pembrolizumab每年的费用大约为10万美元，这促使人们需要确定哪些患者可能对该药物产生反应。

1993年，约翰·霍普金斯大学和其他机构的科学家首次发现错配修复基因错误，在美国每年发生的癌症中，有超过4%的癌症出现错配修复错误，包括结肠癌、子宫癌、胃癌、胆囊癌、胰腺癌、卵巢癌、前列腺癌和小肠癌。这些突变使细胞无法修复DNA复制过程中的错误，从而导致细胞不受控制地生长，这是癌症的一个标志。

20年后，当约翰霍普金斯大学的专家在一名对免疫疗法有反应的结肠癌患者身上发现了错配修复缺陷时，这个想法就扎根了病人与结肠癌没有。

患有肿瘤的病人错配修复缺陷中含有大量对免疫系统细胞来说看起来更“外来”的异常蛋白质，促使它们寻找并破坏不熟悉的外观癌症细胞。

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