Kalydeco，一种治疗囊性纤维化的药物，不只是治疗症状
Kalydeco（Ivacafeafer）是一种用于治疗的药物囊性纤维化，影响许多器官，特别是肺部的疾病。囊性纤维化是澳大利亚最常见的遗传疾病。
这药物已经在消息最近因为，因为5月1日现在，更多的人有资格通过美国联邦储蓄计划获得医保药物福利计划（PBS）。
在5月1日之前,超过200六岁以上的澳大利亚人有资格获得Kalydeco。扩大其补贴对于两到五个手段的某些年轻患者另一个30孩子们可以受益。这个帐户为10至12％患有囊性纤维化的患者。
在2014年的PBS上市之前，患者和家庭需要每年提供300,000美元来为该药物提供资金。现在，对于符合条件的患者，它可用于6.30美元的脚本，以获得特许牌持有人的脚本和38.80美元用于一般患者。但患者仍然需要满足具体标准（具有特定的基因突变）以获得资格。
什么是囊性纤维化？
囊性纤维化会影响一个在3,600人中澳大利亚的活产。它是由单个基因的缺陷引起的，称为囊性纤维化跨膜调节剂（CFTR）。
该基因在控制氯离子（盐）通过蛋白质中移动进出细胞时具有关键作用氯化物通道。太多的盐而不是足够的水可以导致粘液变得非常厚，粘稠，可以在肺部（和其他器官）积聚。
这种粘稠的粘液堵塞了肺部微小的空气通道，困住了细菌。反复感染和堵塞可导致不可逆的肺损伤，这是这种疾病患者最常见的死亡原因。
粘液还会导致胰腺中的问题，防止释放消化食物所需的酶，从而导致营养问题。
患者也可以具有肝病，慢性窦感染，糖尿病和生育问题由于这种错误的基因。
Kalydeco是如何工作的?
该药物被发现作为与美国和囊性纤维化基金会的顶点药物公司合作的一部分。开发了14多年。
在囊肿性纤维化出现之前，药物治疗的针对性较低，只是为了减轻症状以减缓疾病。
研究人员在CFTR基因中发现了超过2,000个遗传突变，并且各自导致氯化物通道中的不同缺陷。Kalydeco是第一种治疗该CFTR基因中具有特异性突变的囊性纤维化潜在原因的药物。
它通过瞄准某些异常氯化物通道并打开它们来允许氯离子进出细胞。这导致气道中的水位增加有助于薄粘液。
通过将空气通气良好水合，可以从气道清除粘液，减少肺部感染和进行性肺损伤的风险。粘液的还原也会影响胰管，这反过来导致葡萄糖水平的改善降低患者患者囊性纤维化相关糖尿病的风险。
学习的药物像Kalydeco一样努力反击患有CFTR基因的效果，表明他们增加了囊性纤维化的人的寿命，并降低了疾病的严重程度。在疾病进展的早期阶段治疗病症也可能限制器官损伤，由于胸部感染而减少疾病，并改善呼吸相关的生活质量。
患者如何服用它？
在澳大利亚，药物可以获得药物高度专业化的药物计划，这意味着只有治疗囊性纤维化经验的医生可以规定它。该药物作为片剂或口服溶液，患者每天服用两次。
为了增加Kalydeco的吸收，患者用脂肪食品服用药物，如黄油，鸡蛋，奶酪，坚果，鳄梨或全牛奶。
副作用和互动怎么样？
有些患者在药物上有高水平的某些肝酶（这可能是强调肝脏的标志），因此医生需要注意这些。有些青少年和儿童在药物上开发白内障（眼镜覆盖），所以需要他们的眼睛监测。
最常见的副作用包括：头痛，上呼吸道感染，胃痛，腹泻，皮疹，恶心和头晕。在他们知道Kalydeco如何影响他们之前，人们也应该不能开车或操作机器。
用一些抗生素服用药物（如利福平和利福蛋白）;癫痫发作药物（苯妥林，卡巴马嗪或苯巴比妥）;而草本补充剂圣约翰的麦汁可以显着降低Kalydeco的有效性。
还建议患者避免用葡萄柚汁，葡萄柚或塞维利亚橙子服用它，因为这使得它们对其越来越敏感。抗真菌药物（酮康唑，伊丙唑，海康唑，伏立康唑或氟康唑），其他抗生素（如克拉霉素或红霉素）也可以增加Kalydeco暴露，因此如果同时服用这些药物，患者需要较低剂量的囊性纤维化药品。
与之新的PBS列表Kalydeco， 更年轻病人已经获得了旨在解决潜在原因的拯救生命的待遇囊性纤维化，而不是仅治疗其症状。
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