CRISPR技术带来了帕金森病的新筛查工具
中佛罗里达大学的一组研究人员正在利用突破性的基因编辑技术开发一种新的帕金森病筛查工具。帕金森病是一种使人衰弱的神经系统退化性疾病。这项技术允许实验室里的科学家“点亮”，然后监测一种被称为阿尔法突触核蛋白的大脑蛋白质，这种蛋白质与帕金森症有关。
“阿尔法突触核蛋白是一种通常在大脑中发现的蛋白质。我们都有，”伯内特生物医学科学学院说博士生李维·亚当斯(Levi Adams)是该项目的主要研究人员之一。“但由于某种原因，当你患有帕金森症时，这种水平会变得不正常。所以如果我们可以监测细胞中的这种蛋白质，我们就可以开始测量是什么导致它上升，以及什么治疗可以导致它下降。”
该研究小组在《科学报告日报》。美国国立卫生研究院(5R21NS088923-02)资助了这项工作。研究人员认为，他们的工作是确定帕金森氏症新药物疗法的关键一步。
亚当斯与博士生Sambuddha Basu、副教授兼神经科学研究员、副教授yun - seong Kim和科学家Subhrangshu Guhathakurta合作研究帕金森氏症。帕金森氏症是一种由于脑细胞逐渐减少而影响运动功能的疾病。在美国，每年大约有6万例帕金森氏症的新病例。
他们正在使用CRISPR Cas9(聚类规则间隔短回文重复序列)基因编辑技术。该系统是研究发展最快的生物医学技术之一，它允许科学家在不杀死细胞的情况下对植物和动物的DNA进行特定的改变。该系统正在成为研究基于基因的疾病治疗方法的工具，包括癌症和帕金森氏症。
“这是目前最强大、应用最广泛的基因编辑技术，因为它允许我们改变活细胞中的DNA，”同时也是一名医生的金说。“这种方法的创新之处在于，它使我们能够实时监测这种基因，而不杀死细胞。如果没有CRISPR Cas-9方法，你将不得不从细胞中提取所有的蛋白质来测量它们，这将杀死细胞。”
利用CRISPR技术，伯内特团队编辑了α-突触核蛋白基因植入了一种发光标签，这种标签是由蛋白质制成的，可以让萤火虫发光。每当细胞产生α -突触核蛋白时，标签就会发出光。亚当斯说，这种反应“使测量变得容易得多”。“更多的光线意味着阿尔法突触核蛋白水平的增加，这将被认为是一种患病状态。”
研究小组发现，测量光是测量阿尔法突触核蛋白产生的一种可靠方法。
巴苏说:“如果我们用一种特殊的药物治疗其中一个修饰过的细胞，如果它不再发光，那么这就意味着这种药物是治疗这种疾病的潜在药物。”
与工程细胞在美国，研究人员可以筛选新的和现有的药物，看看它们是如何调节患者体内α -突触核蛋白水平的。
“有一个容易衡量的记者光这将允许我们进行高通量筛选，在那里你可以一次测试一大组药物，”Guhathakurta说。
通过这项新技术，科学家们希望找到减少α -突触核蛋白产生的方法，从而有可能阻止帕金森症患者或其病情恶化。
该团队表示，研究将集中在阿尔法突触核蛋白的哪些方面蛋白质在帕金森氏症中杀死神经元
进一步探索
