第一个:全部对血液癌研究的基因治疗响应
![Micrograph of a plasmacytoma, the histologic correlate of multiple myeloma. H&E stain. Credit: Wikipedia/CC BY-SA 3.0 多发性骨髓瘤](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2015/multiplemyel.jpg)
医生正在向多种骨髓瘤的新细胞和基因治疗报告前所未有的成功,血液癌是在崛起的。虽然早期,这项研究是小35人 - 每位患者都会回答,除了两个患者在两个月内有两种水平。
在对近二十名患者的第二次研究中,超过某种剂量的每个人都会回应。
在芝加哥的美国临床肿瘤学会会议上专家,结果在周一宣布的结果,说这是第一个多发性骨髓瘤和任何罕见的癌症治疗有这样的成功。
化疗有助于10%至30%的患者;免疫系统药物,最多35%至40%,一些基因靶向药物,70%至80%,但你没有100岁,“美国癌症协会副主席Len Lichtenfeld博士说。
“这些都是令人印象深刻的结果”但是时间会告诉他们是否持续。
关于疾病
多发性骨髓瘤会影响血浆细胞,这使抗体对抗感染。在美国每年出现超过30,000例,全球超过115,000例。根据国家癌症研究所的说法,这是男性和第三位女性的最快增长癌症,第三次,每年上涨2%至3%。现在大约60,000到70,000名美国人现在拥有它。
自2000年以来,九种新药已被批准,但它们不是治疗;只有大约一半的美国患者在诊断后五年过。
随着细胞疗法,“我不能说我们可能会得到治愈,但至少我们带来了这种可能性,”弗兰克·粉丝博士说。他是一家中国公司南京传说生物科技的首席科学官,该公司在西安交通大学与医生进行了测试。
这个怎么运作
叫做Car-T治疗的治疗涉及过滤患者的血液去除称为T细胞的免疫系统士兵。这些在实验室中改变以含有靶向癌症的基因,然后静脉内给予患者。
医生称之为“活药” - 一次性治疗,以永久改变繁殖在身体中的细胞进入军队以对抗癌症。它显示出对一些白血病和淋巴瘤的希望,但这是一种新型,用于多种骨髓瘤,患者尽管许多其他治疗癌症恶化。
研究
在中国学习中,35名患者中的19例足够长的过去待遇,以判断他们是否完全缓解,14个是。另外五个至少有部分缓解,癌症大大减少了。有些人超过一年过去的治疗没有疾病的迹象。
大多数患者有一组副作用与这种治疗常见,包括发烧,低血压和麻烦呼吸。医生说,只有两种案例严重严重,所有人都是可治疗和暂时的。
使用国家癌症研究所开发的细胞治疗,在美国蓝鸟生物和锡烯中在美国进行了第二项研究。它在21例患者中测试了四种不同剂量水平的细胞。从治疗到判断有效性的待遇足够长,所有15岁的人都有足够的细胞的反应。迄今为止,四人达到了全面的缓解,有些人超过了过去的治疗。
专家所说的
结果是“非常出色”,不仅仅是有多少回应,但有多响应,但波士顿达纳 - 法兰癌症研究所的肯尼斯安德森博士说。
他说:“我们需要寻找这些细胞持续多长时间”并使癌症保持在控制下。
宾夕法尼亚州大学研究员Carl 6月博士,他们收到了他的早期工作的Car-T治疗,表示“这是非常罕见的”,以便看到每个人都回应治疗。他的同事在会议上报告,他的实验室也发生了这一切 - 所有22名儿童测试新版Car-T对白血病的新版Car-T。
“我们在2010年治疗的第一个患者尚未复发,”六月说。
密歇根大学迈克尔·塞拉伯博士叫治疗“革命”。
“这真的是个性化药物的缩影,”将免疫疗法扩展到更多类型耐心, 他说。
下一步
传奇生物技术计划在中国延续100人继续研究,并计划在明年初的一项研究。凡说,该治疗预计将花费200,000至30万美元至300,000美元,“谁将支付这是一个大问题。”
“制造过程非常昂贵,你不能扩大。它是个性化的。他说,你不能用毒品做批量来。
Nick Leschly,Bluebird的首席执行官表示,他的公司学习的下一阶段将测试20人的理想剂量。
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