是什么让癌症基因治疗如此开创性？

7月12日，食品和药物管理局委员会一致推荐批准癌症的第一项基因治疗。该治疗称为CTL019，是由制药公司诺华开发的T细胞疗法。它针对每个患者量身定制，并已被证明是治疗一种儿童白血病的有效性。这纽约时报在一项针对63名患者的研究中，52名患者在接受治疗后病情缓解。

研究人员长期以来一直致力于完善多种癌症的基因疗法，但CTL019将是第一个进入市场的。如果FDA批准CTL019，这一决定将为其他疾病的更多基因治疗打开大门。

Mansoor Amiji是东北大学制药科学系的杰出教授。他的研究重点是靶向治疗的发展，包括基因治疗，治疗最致命的癌症，如胰腺癌，肺癌，卵巢癌和脑肿瘤，以及其他慢性疾病。在一个项目中，Amiji的实验室感兴趣的是通过基因工程重新编程免疫细胞，使之在治疗癌症和炎症疾病方面更有效。

在这里，Amiji解释了更多关于基因治疗以及为什么CTL019的批准会如此重要。

你能简单解释一下CAR-T细胞治疗是如何起作用的吗?这被称为“基因改变”治疗。这是什么意思?

Car-T细胞或嵌合抗原受体T细胞疗法是癌症的新治疗方案之一。它基于患者自己的免疫系统。在这种方法中，收获患者的T细胞，然后在体外遗传修饰以生产工程细胞。然后重新施用细胞并可以破坏肿瘤。在过去的几年里，在各种医疗中心进行了研究，但这是FDA委员会首次允许商业制药公司继续该计划，以便在这种情况下治疗小儿急性淋巴细胞白血病。

这种疗法已经使许多病人得到了长期的缓解。基因疗法会成为癌症的终极治愈方法吗?

是的，癌症免疫治疗，包括CAR-T细胞治疗，在癌症治疗中非常成功。超过85%的接受基因工程CAR-T细胞治疗的患者病情得到缓解，这在癌症治疗中是前所未有的。然而，癌症免疫疗法将最终治愈甚至长期控制癌症，将癌症从“死刑判决”变成一种可治疗的“慢性疾病”，目前还为时尚早。而是利用身体自身的防御来根除的机会癌症《细胞》是真正具有开创性的。

为什么基因治疗比其他癌症治疗更有效？是什么让它与多年来一直在使用的疗法不同？

基因工程侧重于使用改性细胞作为药物。在这种方法中，将细胞从体中取出并遗传操纵外部，例如在Car-T细胞疗法中，或遗传构建体递送到特定的细胞在身体里。对于后者，必须在输送载体 - 纳米颗粒中包装遗传构建体，例如 - 并靶向体内的右细胞。常规药物通过抑制特定的分子靶标，如细胞上的受体或参与疾病进展的酶。遗传疗法等Car-T细胞疗法更加集中在DNA或RNA水平的处理中，其中原始缺陷位于损害。这就是为什么它们比传统治疗更有效，他们也承诺是一个更安全的。

为什么它已经花了这么长时间才能发展和批准基因治疗药物？

药物开发过程从临床前发现开始，然后进入患者用实验方法处理患者的临床阶段。通常，药物从早期发现到批准阶段需要大约10到15年。然而，当获得引人注目的早期临床结果时，还有例外情况，这是鼓励FDA批准治疗速度的批准。此外，曾经是一个像Car-T细胞这样的小径燃烧的概念治疗是被批准了，还有很多其他的公司在后面跟他们自己的版本治疗。他们的产品也将很快进入市场。

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