新型白血病治疗可能成为美国首个基因疗法(更新)
一种治疗普通儿童血癌的方法可能成为美国首个可用的基因疗法
一名食品和药物管理局咨询小组周三投票10-0，支持宾夕法尼亚大学和诺华公司开发的白血病治疗。美国FDA通常遵循专家面板的建议，但没有义务这样做。
治疗可以是定制患者癌症的治疗浪潮中的第一波。这种类型的疗法叫做Car-T，涉及从患者的血液中除去免疫细胞，重编程它们以创建一支含有血液和破坏癌细胞并将它们注射回患者的细胞军队。
“这是一个重大进展，”小组成员Malcolm A.史密斯博士。他说，治疗是“迎来一个新的时代”。
在经过长时间的讨论和两位年轻患者的父亲充满激情的恳求之后，这项治疗挽救了他们的生命。这种一次性白血病治疗将用于儿童和年轻人，他们患有最常见的儿童癌症，即ALL。
“我们的女儿即将死去，现在她过着正常的生活，”宾夕法尼亚州菲利普堡的汤姆·怀特黑德(Tom Whitehead)说。五年前，他12岁的女儿艾米丽(Emily)是第一个接受这种实验性治疗的孩子。“我们相信，一旦这种治疗方法获得批准，它将挽救世界各地数千名儿童的生命。”
经过几十年的挫折和失望，努力修复，替换或改变基因治愈疾病，几家公司在比赛中靠近终点线，以为患者带来Car-T和其他类型的基因治疗。KITE PHARMA还在FDA审查和JUNO治疗方法下进行了CAR-T治疗，其他人在测试的后期阶段。
预计FDA将决定是否在未来几个月内批准诺华治疗。该药制司桌正在寻求批准使用患者患者的患者治疗患者患者患有血液癌症，称为急性淋巴细胞白血病，其疾病已经扩散或未响应标准治疗。每年都有超过600名患者。此时，选择有限的选项 - 毒性毒性更多的毒性和生存机会都是薄薄的。所有账户均为15岁以下儿童癌症的四分之一。
在一个关键测试中，结果比化疗更好，甚至更新的癌症药物。在分析结果的52名患者中，83％的缓解了缓解，这意味着他们的癌症消失了。大多数患者患有严重的副作用。11名患者死亡，四个来自副作用，七个来自白血病。
Car-T治疗从患者血液中的过滤关键免疫细胞的过滤关键免疫细胞。在实验室中，然后将基因插入T细胞中，促使它们生长靶向一些血癌细胞上发现的特殊标记的受体。在实验室中生长了数百万份新的T细胞，然后注入患者的血液，他们可以寻找和破坏癌细胞。医生称之为“生存药物” - 在身体上继续繁殖的细胞改变细胞以对抗这种疾病。
在患者测试期间，整个过程平均约16周，这可能太长时间患有一些绝常生病的患者，FDA顾问在马里兰州的银春天会议期间注意到。毒品公司官员表示，他们现在可以在大约三个星期内产生治疗并将其提升到患者。
诺华在一份声明中表示，投票是它长期认为的Car-T治疗可以“改变癌症治疗范式”。
“令人鼓舞的是，在这种创新疗法背后看着FDA小组的建议和持续的势头，”宾夕法尼亚州队的领导者称，“佩恩队·六月博士表示。
Car-T治疗的成本可能是数十万美元，但它只给出了一次。通常，癌症患者服用一种或多种药物，直到它们停止工作，然后切换到其他药物，因此治疗和副作用 - 可以继续进行多年。
治疗的短期副作用（包括发烧和幻觉）通常是激烈的，因为身体的探测免疫系统正在进行攻击。治疗的长期副作用未知。如果癌症进入缓解的患者，也不清楚是否会被治愈或最终将其癌症回归。FDA小组建议监测接受治疗的患者15年。
其他生物技术和制药公司正在开发基因治疗类型，以治疗固体癌症和罕见的基因联系疾病。在2004年和欧洲的两家在中国的头部和颈部癌症中批准了一些产品 - 最近是最近的Glaxosmithkline的Strimvelis。去年批准了致命的病情，称为严重的免疫缺陷，并推出了670,000美元的价格标签。
Uniqure的Glybera被批准用于稀有酶疾病。它仅在五年内使用了一次，可能是由于其100万美元的价格标签，因此uniqure正在从市场上拉它。
进一步探索
美联社2017年报道。保留所有权利。
用户评论