用CRISPR-Cas9进行基因组编辑可以防止视网膜血管生成

来自马萨诸塞州眼耳斯谢本斯眼科研究所的一个研究团队，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功阻止了小鼠视网膜(眼睛后部的感觉组织)的血管生成。血管生成导致视力丧失和失明，是几种退行性眼部疾病的特征，包括增生性糖尿病视网膜病变(PDR)、湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)和早产儿视网膜病变(ROP)。在今天发表在网上的一份报告中自然通讯在美国，研究人员提出了一种新的基因编辑技术来防止视网膜血管生成，这可能会导致以病理性眼内血管生成为标志的眼病的新疗法的发展。

尽管血管内皮细胞生长因子(VEGF)抑制剂(如Lucentis, Eylea)在减少视网膜疾病(如PDR和AMD)新生血管生长和减少血管渗漏方面取得了成功，但仍存在一些治疗方面的挑战——即需要持续治疗，以及需要一种方式来治疗大量对抗VEGF治疗无效的患者。

“我们知道血管内皮细胞生长因子(VEGF)受体2 (VEGFR2)在血管生成中起着至关重要的作用。”通讯作者，Schepens眼科研究所助理科学家和田雷博士说。眼耳系哈佛医学院眼科学助理教授。“CRISPR-Cas9系统可以用来编辑VEGFR2基因，防止眼内病理性血管生成。”

病理性眼内血管生成是各种眼病的一个特征，当视网膜上的血管(眼睛后部的感光结构)开始在视网膜表面生长新的异常血管时，临床上就会出现病理性眼内血管生成。随着损伤的进展，这些血管可能渗漏、破裂，或导致视网膜脱离，导致视力受损。

CRISPR-Cas9是一项功能强大的新技术，可以针对和编辑基因组的某些方面，或生物体的整套遗传物质。在自然通讯据报道，研究作者使用腺相关病毒(AAV)传递基因组编辑，靶向VEGFR2，一种负责血管生成的关键蛋白质。在临床前模型中，单次注射这种疗法能够防止视网膜血管生成。

雷博士说:“由于这种基因组编辑在几乎所有的医学领域都获得了吸引力，我们对这种强大的工具可能会提供一种新的治疗方法，以防止以眼内病理性血管生成为标志的眼病的视力下降，持谨慎乐观的态度。”“虽然还需要进一步研究来确定这种方法的安全性和有效性，但我们的工作表明，CRISPR-Cas9系统是一种精确和有效的工具，具有治疗血管生成相关疾病的潜力。”

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