美国批准儿童白血病突破性基因疗法
在美国卫生官员开设新时代，已批准突破性处理，将患者自身的血细胞转化为刺客军队寻求和破坏儿童白血病。
食品和药物管理局表示周三批准是历史性的，第一基因治疗击中美国市场。由划痕为每个患者制作，它也是在开发中的“活药物”的浪潮之一，以对抗其他血液癌症和其他肿瘤。
Novartis Pharmaceuticals将其一次性注入所谓的“Car-T细胞”的价格为475,000美元，但表示不会收取费用病人谁没有在一个月内显示回复。
“这是一种全新的治疗癌症的方法，”费城儿童医院的Stephan Grupp博士说，他使用CAR-T细胞疗法治疗了第一个孩子——一个濒临死亡的女孩，现在已经5年没有癌症了，而且还在增加。“这是非常令人兴奋的。”
Car-T治疗使用基因治疗技术不修复疾病的基因，而是对涡轮增压T细胞，免疫系统士兵们常常可以逃避。研究人员从患者的血液过滤那些细胞，重新编程它们以含有“嵌合抗原受体”或速率在癌症上的轿车，并增长数亿份。返回患者，传统细胞可以继续乘以对抗疾病数月或数月。
它是一种完全不同的方式，利用普遍的免疫疗法药物，该药物称为“检查点抑制剂”，通过帮助身体的天然T细胞更好的斑点肿瘤来治疗各种癌症。Car-T细胞疗法给予病人更强大的T细胞要做这项工作。
“我们正在通过重新编程患者自己的细胞来攻击致命癌症的能力，进入一个新的前沿，”FDA专员斯科特·戈特利布说。
由诺华公司和宾夕法尼亚大学共同研发的第一个CAR-T版本，每年被批准用于数百名患有严重疾病的患者急性淋巴细胞白血病或全部。每年甚至每年都有3,000多名儿童和年轻人袭击了超过3,000名儿童和年轻人。尽管今天的最佳治疗，虽然大多数生存，大约有15％的复发。
在63例先进患者的一个关键研究中，收到Car-T细胞后，83％的人进入了缓解。重要的是，目前尚不清楚持续多久：有些患者在几个月后复发。其他人仍然被追踪，看看他们是如何长期的票价。
仍然比我们与复发的白血病有所了解的其他任何疗法，“较高的患者仍然更高的患者患者进入缓解，”德克萨斯州西南大学医学中心博士博士说。“我不会说我们知道通过这种治疗尚未治愈多少。肯定是一个希望”有些人会成为希望。
大多数患者遭受副作用，可能是艰苦的，甚至危及生命。一种称为“细胞因子释放综合征”的免疫reveraction可以引发高烧伤，暴露血压和严重情况的器官损伤，副作用需要复杂的护理，帮助患者没有阻挡患者癌症攻击。FDA在周三的副作用指定治疗。
“这是一项了不起的技术，”美国血液学学会的Mikkael Sekeres博士说。但是，他警告说，CAR-T“不是万能药”。
在担心中，有时白血病可以造成抗性，有时患者在等待其新细胞的同时恶化，他指导克利夫兰诊所的白血病计划并没有参与汽车-T测试。
“不幸的是，白血病迅速增长，即可避免最聪明的技术，”他补充道。
为了更好地确保患者的安全，FDA要求诺华只能通过经过专门培训和认证的医疗中心来提供CAR-T治疗。诺华预计将在年底前在全国拥有32个中心，主要位于大城市，首批20个中心将在下月提供护理服务。
患者收集的免疫细胞将被冻结并运送到新泽西州的新泽西州的艺术厂，该过程是公司所说的一个过程应该需要大约三个星期。475,000美元的价格标签不包括所需住院费用，前往经过认证的医院和其他费用。
诺华管理人员在周三的电话会议上说，该公司正在与医疗补助计划和私人保险公司合作，预计将获得广泛的覆盖，并将在自费和差旅费等方面提供一些财务援助。但他们并没有保证所有患者都能得到治疗。
对于一些患者来说，新的Car-T治疗可能取代骨髓移植的成本超过一百万美元，并指出北方艺术研究。
“我不想为美国高昂的药品价格辩护，”group强调。但如果这是他们需要的最后一次治疗，“这对他们的健康来说是一次重大的一次性投资，尤其是对那些还有大好前程的孩子们。”
宾夕法尼亚大学的Carl June博士是该疗法的先驱，他说:“这是对抗ALL的一个转折点。”
但他和其他研究人员说，成千上万的患者最终可能会受益。KITE PHARMA的类似CAR-T品牌由国家癌症研究所开发，预计今年晚些时候将赢得批准，以治疗侵略性的淋巴瘤，朱诺治疗方法和其他公司正在研究他们自己的血液癌症，包括多发性骨髓瘤。
全国各地的科学家也在努力制造汽车-T疗法，这些疗法可以对抗更常见的实体肿瘤，如脑，乳房或胰腺癌 - 更难的下一步。
西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心的David Maloney博士说:“尽管范围狭窄，今天的FDA裁决是一个里程碑。”他的团队与Juno合作，正在研究CAR-T在各种癌症中的应用。“批准是重要的一步，但这仅仅是个开始。”
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美联社2017年报道。保留所有权利。
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